I ricercatori della Tomsk Polytechnic University insieme ai loro colleghi di San Pietroburgo, Amburgo e Londra hanno scoperto che le microcapsule rivestite di silice polimerica e ibrida sono più efficienti nell'editing del genoma quando si applica CRISPR-Cas9. Nel futuro, questo sviluppo congiunto semplificherà notevolmente e aumenterà l'efficienza dell'editing del genoma, che può trattare malattie ereditarie precedentemente irrimediabili come l'Alzheimer, emofilia e molti altri.

I risultati dello studio sono stati pubblicati in Nanomedicina:nanotecnologia, Biologia e Medicina .

Ripetizioni palindromiche corte interspaziate regolamentari raggruppate / Cas9 (CRISPR-Cas9) è una tecnologia rivoluzionaria di modifica del genoma con un enorme potenziale per la ricerca e le applicazioni cliniche. Secondo il coautore Prof. Boris Fehse dell'University Medical Center Hamburg–Eppendorf, i batteri hanno un sistema immunitario adattativo che garantisce il riconoscimento e l'eradicazione dei virus (batteriofagi) se cercano di infettarli più di una volta. Per questo scopo, i batteri incorporano brevi sequenze del genoma virale nel proprio genoma (nella regione CRISPR) e le utilizzano come modello per sintetizzare brevi RNA complementari che riconoscono un genoma fagico utilizzando il principio di blocco della chiave (simile agli anticorpi umani che riconoscono i patogeni che cercano di infettare ripetutamente una persona).

Le procedure CRISPR-Cas 9 rappresentano una sfida per la sicurezza. "Questi metodi di consegna sono altamente tossici. Quando vengono utilizzati, alcune delle celle modificate muoiono. Per esempio, durante la consegna di biomateriale mediante elettroporazione, solo il 40-50 percento delle cellule sopravvive, "dice Alexander Timin, uno dei principali autori dell'articolo.

Risolvere questo problema, i ricercatori hanno deciso di utilizzare capsule polimeriche e ibride rivestite di silice (SiO2) da 2-2,5 micrometri (μm). Sono caricati con materiale genetico e consegnati alla cellula bersaglio. Li assorbe attraverso la micropinocitosi, un processo in cui le cellule catturano particelle relativamente grandi. Così, le microcapsule entrano nel citoplasma delle cellule e rilasciano il loro contenuto. Il guscio stesso si dissolve gradualmente.

"L'efficienza di consegna con queste microcapsule è ottenuta grazie alla bassa tossicità. Lo studio ha mostrato che oltre il 90% delle cellule sopravvive dopo la trasfezione. Pertanto, la percentuale di cellule modificate è diventata significativamente più alta rispetto a quando i liposomi sono stati utilizzati per la trasfezione, "dice Alexander Timin.

I risultati consentono agli scienziati di concludere che le microcapsule rappresentano vettori promettenti per l'applicazione di strumenti di modifica del genoma. La fase successiva, secondo i ricercatori, sarà l'applicazione di CRISPR-Cas9 utilizzando microcapsule per fornire materiale genetico in studi in vivo.