Fornire un carico utile terapeutico efficace a cellule bersaglio specifiche con pochi effetti avversi è considerato da molti il ​​Santo Graal della ricerca medica. Un nuovo studio dell'Università di Tel Aviv esplora un approccio biologico per dirigere i nanovettori carichi di proteine ​​"rivoluzionarie" verso cellule specifiche. Il metodo innovativo può rivelarsi utile nel trattamento di una miriade di tumori maligni, malattie infiammatorie e malattie genetiche rare.

Prof. Dan Peer, Direttore del Laboratorio di Nanomedicina di Precisione presso la Scuola di Biologia Cellulare Molecolare presso la Facoltà di Scienze della Vita della TAU, ha guidato la ricerca per il nuovo studio, che è stato condotto dallo studente laureato TAU Nuphar Veiga e dai colleghi di laboratorio Meir Goldsmith, Yasmin Granot, Daniel Rosenblum, Niels Dammes, Ranit Kedmi e Srinivas Ramishetti. La ricerca è stata pubblicata su Comunicazioni sulla natura .

Negli ultimi anni, i portatori lipidici che incapsulano gli RNA messaggeri (mRNA) si sono dimostrati estremamente utili nell'alterare le espressioni proteiche per una serie di malattie. Ma indirizzare queste informazioni a cellule specifiche è rimasta una grande sfida.

"Nella nostra nuova ricerca, abbiamo utilizzato vettori caricati di mRNA - nanoveicoli che trasportano una serie di istruzioni genetiche tramite una piattaforma biologica chiamata ASSET - per indirizzare le istruzioni genetiche di una proteina antinfiammatoria nelle cellule immunitarie, ", afferma il Prof. Peer. "Siamo stati in grado di dimostrare che la proteina antinfiammatoria selettiva nelle cellule bersaglio ha portato a una riduzione dei sintomi e della gravità della malattia nella colite.

"Questa ricerca è rivoluzionaria. Apre la strada all'introduzione di un mRNA che potrebbe codificare qualsiasi proteina carente nelle cellule, con applicazioni dirette di genetica, malattie infiammatorie e autoimmuni, per non parlare del cancro, in cui certi geni si sovraesprimono".

ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting) utilizza un approccio biologico per dirigere i nanocarrier in cellule specifiche per promuovere la manipolazione genica.

"Questo studio apre nuove strade nella somministrazione cellulare specifica di molecole di mRNA e alla fine potrebbe introdurre l'mRNA specifico antinfiammatorio (interleuchina 10) come una nuova modalità terapeutica per le malattie infiammatorie intestinali, "dice la signora Veiga.

"La produzione mirata di proteine ​​a base di mRNA ha applicazioni sia terapeutiche che di ricerca, " conclude. "Andando avanti, intendiamo utilizzare la consegna mirata di mRNA per lo studio di nuove terapie per il trattamento dei disturbi infiammatori, cancro e malattie genetiche rare”.