Credito:Università RMIT
Il non virale, Il metodo di consegna genica bioispirato sviluppato dai ricercatori della RMIT University si è dimostrato efficace nei test di laboratorio ed è più sicuro degli approcci virali standard.
Ampiamente considerata la prossima frontiera della ricerca sul cancro, la terapia genica comporta l'introduzione di nuovi geni nelle cellule di un paziente per sostituire quelli mancanti o malfunzionanti che causano la malattia.
Poiché le cellule non sono progettate per assorbire naturalmente geni o qualsiasi materiale di DNA estraneo, la sfida più grande per la terapia genica è portare i geni terapeutici nelle cellule.
La ricerca si è concentrata sull'utilizzo di sistemi di somministrazione virale per penetrare nelle cellule, tuttavia i rischi associati all'introduzione di un virus nel corpo hanno rallentato i progressi dal laboratorio alla clinica e solo tre terapie a base virale sono state approvate dalla FDA.
Nonostante sia più sicuro e relativamente economico, i metodi non virali sono stati al centro di meno dello 0,25% della ricerca sulla terapia genica a causa dei risultati variabili.
Il ricercatore capo, il dott. Ravi Shukla, ha affermato che colmare il divario nei metodi non virali idonei sarebbe un passo fondamentale per portare le terapie geniche fuori dal laboratorio e nelle cliniche.
"Un metodo non virale efficace sarebbe più sicuro per i pazienti e potrebbe ridurre significativamente i tempi e i costi necessari per portare sul mercato nuovi trattamenti, " Egli ha detto.
"Ora abbiamo testato con successo un'alternativa non virale che potrebbe consentirci di evitare i rischi associati ai metodi virali e aiutare a liberare il pieno potenziale della terapia genica".
Shukla e il suo team hanno sviluppato il nuovo metodo non virale utilizzando Metal Organic Frameworks (MOF), nanomateriali incredibilmente versatili e super porosi che possono essere utilizzati per conservare, separato, rilasciare o proteggere quasi tutte le biomolecole.
La ricerca è supportata dalla Commonwealth Scientific and Industrial Research Organization (CSIRO) che ha sviluppato una tecnologia per produrre quantità su scala industriale di MOF.
Utilizzato prevalentemente per scopi industriali o chimici, le applicazioni biologiche dei MOF stanno guadagnando sempre più terreno e questi ultimi risultati mostrano che hanno un eccellente potenziale nella terapia genica non virale.
I ricercatori hanno utilizzato un sottotipo MOF noto per le sue proprietà biocompatibili e biodegradabili per trasportare il DNA in una cellula.
Il metodo di somministrazione basato su MOF si è rivelato efficace nelle cellule del cancro alla prostata e apre le porte al trattamento del cancro del polmone e della mammella, nonché di altre malattie genetiche.
dottorato di ricerca ricercatrice Arpita Poddar, che ha lavorato con Shukla alla scoperta, ha detto che i risultati sono stati il primo passo verso l'apertura di una linea di ricerca che è stata finora trascurata.
"Ora che abbiamo una prova di concetto, possiamo studiare altre applicazioni anche in transgenomica, impianti e persino miglioramenti delle colture, " lei disse.
La carta, "Incapsulamento, Visualizzazione ed espressione di geni con zeolitico imidazolato biomimeticamente mineralizzato Framework-8 (ZIF-8), " è pubblicato in Piccolo .