Manipolando i "manuali di istruzioni" che controllano la funzione delle cellule nei nostri corpi, saremo presto in grado di combattere molte malattie, compreso il nuovo focolaio di coronavirus. Però, nella peggiore delle ipotesi, tali innovazioni andranno a beneficio solo dei ricchi.

Recentemente, è stato riferito che un vaccino contro il nuovo coronavirus potrebbe essere pronto per essere testato sugli animali entro un mese, e sugli esseri umani entro tre mesi. Questo processo richiede normalmente diversi anni, ma la tecnologia innovativa dei vaccini può fare il lavoro a velocità record.

La nuova tecnologia fa uso di mRNA (abbreviazione di RNA messaggero), che trasporta gli acidi nucleici, i "mattoni" chimici della vita. L'RNA messaggero agisce come una "copia funzionante" dei geni (costituiti dal DNA) che i nostri corpi devono leggere per produrre le proteine ​​che controllano i processi vitali che avvengono nelle nostre cellule. L'RNA rappresenta una famiglia di molecole strutturalmente simili al DNA.

La ricerca sull'mRNA viene condotta a velocità vertiginosa, ma è in gran parte nelle mani di un piccolo numero di aziende farmaceutiche del settore privato. Questo è problematico dal punto di vista della salute pubblica.

Estremamente costoso

Come nel caso dei medicinali attualmente disponibili che contengono altre forme di RNA, vaccini e farmaci basati sull'mRNA potrebbero essere estremamente costosi da produrre.

Se tutti, compresi i più poveri della società, prenderà parte alla rivoluzione sanitaria promessa dalla tecnologia mRNA, la ricerca deve interessare tutti i settori e non deve essere limitata all'impresa privata.

Ma questo richiederà il settore pubblico, sia in Norvegia che nel mondo, investire in questa tecnologia.

Grandi margini di miglioramento

Cerchiamo di essere chiari. I vaccini che usiamo oggi rappresentano una solida base per la salute globale.

Lo sviluppo di un vaccino antivirale tradizionale di solito inizia con l'isolamento dell'intero o di parti di un virus patogeno, che viene poi reso più o meno inattivo. Viene quindi iniettato nel corpo per stimolare una risposta immunitaria richiesta.

Questa strategia ha funzionato dalla fine del XVIII secolo, quando fu sviluppato il primo vaccino contro il vaiolo.

Ma da allora sono successe molte cose. Secondo la fondazione privata istituita da Bill e Melinda Gates per sostenere lo sviluppo dei vaccini, i vaccini hanno salvato la vita a 122 milioni di bambini negli anni tra il 1990 e il 2017.

Però, ci sono ancora grandi margini di miglioramento.

Addio alle reazioni allergiche

Gli attuali approcci allo sviluppo di vaccini sono processi complicati caratterizzati da molta incertezza e una grande quantità di test, il che richiede tempo.

Inoltre, i virus utilizzati nei vaccini devono essere progettati per raggiungere esattamente il livello appropriato di virulenza che stimoli la risposta immunitaria desiderata. Se la stimolazione è troppo lieve, il vaccino non avrà alcun effetto. Se è troppo forte, il destinatario si ammalerà.

Molti dei nostri attuali vaccini contengono anche tracce del composto formalina, che in alcuni casi provocano reazioni allergiche. Ma la formalina può essere eliminata se usiamo vaccini a base di mRNA.

Allora qual è il segreto?

Manuale di istruzioni per le cellule del nostro corpo

L'RNA messaggero è effettivamente un "manuale di istruzioni" a cui le nostre cellule fanno riferimento per produrre proteine. Le proteine ​​sono essenziali per l'assimilazione e l'elaborazione dei nutrienti nel nostro corpo, così come la decomposizione delle sostanze nocive e il rinnovamento corporeo.

I farmaci più comuni agiscono modificando le funzioni delle proteine. Però, questi cambiamenti sono comunemente imprecisi, con effetti collaterali che possono essere qualsiasi cosa, da insignificanti a pericolosi per la vita.

L'RNA messaggero è costituito da quattro componenti di acido nucleico abbreviati in A, tu, C e G. La configurazione di questi componenti viene letta dalle celle come le istruzioni di una ricetta di cottura. Se le istruzioni dell'mRNA non possono essere lette, il suo messaggio non avrà alcun effetto e quindi non si svilupperanno effetti collaterali. Ma se il messaggio viene letto correttamente, il corpo produrrà esattamente i giusti tipi di proteine ​​di cui ha bisogno, né più né meno, al momento giusto e nel posto giusto.

I vaccini e altri medicinali basati su questo processo aprono così la porta a possibilità sorprendenti.

Frammenti di virus codificanti proteine ​​confezionati in molecole sintetiche

Non appena la composizione genetica di un nuovo virus è stata mappata, possiamo codificare i suoi frammenti chiave in una molecola di mRNA sintetica e consegnarla al corpo come vaccino.

Il corpo utilizza le istruzioni del vaccino per produrre una nuova proteina. Il sistema immunitario reagisce, ma la sua risposta protettiva progredisce senza alcun rischio di infezione. In questo modo, il corpo si prepara a combattere il virus quando fa la sua comparsa.

La sfida che abbiamo di fronte è quindi duplice. in primo luogo, la produzione e la gestione dell'mRNA è un processo impegnativo. In secondo luogo, si è rivelato difficile consegnare le "copie di lavoro" genetiche intatte alle posizioni all'interno delle nostre cellule dove sono più necessarie. Però, gli scienziati hanno superato questi problemi confezionando molecole di mRNA in nanocapsule a base di lipidi, aprendo così la strada al trattamento di un'intera gamma di malattie.

Combattere il cancro

L'elenco delle potenziali applicazioni spazia dai farmaci per combattere il cancro, malattie genetiche ereditarie e malattie neurologiche, ai vaccini contro le infezioni.

A SINTEF, stiamo lavorando all'uso di mRNA nanoparticellare nel trattamento del cosiddetto carcinoma mammario triplo negativo, che è una delle forme più letali della malattia. Questo lavoro fa parte di un progetto chiamato EXPERT che è finanziato dall'UE con 150 milioni di NOK.

In soluzioni a base di nanoparticelle di questo tipo, il frammento di mRNA può essere facilmente sostituito senza che il farmaco si distribuisca diversamente all'interno dell'organismo. Così, quando otteniamo nuovi fatti su una data malattia, il percorso verso un trattamento farmacologico efficace può essere breve.

Coinvolgimento del settore pubblico

Il rovescio della medaglia di questa storia sono gli alti costi associati ai trattamenti farmacologici dell'RNA, ed è qui che sta la sfida. Consolidando gli investimenti del settore pubblico globale nella ricerca in questo campo, potrebbe essere possibile prevenire la monopolizzazione della produzione di farmaci mRNA da parte di imprese private guidate dal mercato.

Solo in questo modo la tecnologia mRNA può essere applicata a beneficio di tutti, in linea con gli obiettivi di sostenibilità delle Nazioni Unite.