Credito:Istituto Terasaki per l'innovazione biomedica
C'è un grande potenziale nella terapia genica per il trattamento di alcuni tipi di cancro e difetti genetici, malattie immunologiche, ferite e infezioni. Le terapie funzionano fornendo geni nelle cellule dei pazienti, che poi producono proteine terapeutiche per curare l'afflizione.
Nel determinare il metodo di consegna per questi geni, ci sono vantaggi nello scegliere un locale, piuttosto che la consegna sistemica del materiale genetico. Con la consegna sistemica, esiste la possibilità di accumulo di tessuto indesiderato o di instabilità del materiale genetico. È anche vantaggioso indirizzare la pelle come sito per la consegna locale, poiché è facilmente accessibile e contiene vasi fluidi e linfatici, così come le cellule immunitarie su cui il materiale genetico può agire per iniziare il trattamento.
Nonostante questi vantaggi, è ancora difficile trasferire i geni nella pelle. Un approccio di consegna genica ideale deve essere in grado di fornire il materiale genetico senza produrre infiammazione o tossicità nel corpo e dovrebbe essere in grado di penetrare efficacemente nello strato cutaneo.
Un team collaborativo, che comprende un gruppo del Terasaki Institute for Biomedical Innovation, ha recentemente pubblicato un approccio basato sui microaghi che soddisfa queste sfide. Questi microaghi sono fatti di un materiale biocompatibile mescolato con nanoparticelle contenenti geni terapeutici. Questa miscela può essere modellata in una matrice di patch di microaghi per l'applicazione sulla pelle. I microaghi sono biodegradabili, così una volta che sono penetrati nella pelle, rilasceranno le nanoparticelle dopo la degradazione dell'ago. Inoltre, i tempi e la sostenibilità di questo rilascio possono essere controllati da aggiustamenti nella preparazione del biomateriale.
Il team ha condotto test approfonditi per ottimizzare il rilascio e le prestazioni delle nanoparticelle contenenti geni, e hanno anche convalidato l'efficacia dei geni. "Questo cerotto biodegradabile con microaghi con nanoparticelle che rilasciano geni è un veicolo efficace e minimamente invasivo per il rilascio di geni terapeutici locali, ", ha affermato Wujin Sun, membro del Terasaki Institute, dottorato di ricerca, chi è l'autore della pubblicazione. "Questa piattaforma può essere utilizzata per applicazioni come vaccinazioni, supplementazione di proteine o editing genetico".
Lo sviluppo di questi microaghi illustra il potenziale per sistemi di consegna genica simili che possono essere personalizzati in base ai geni terapeutici scelti. Questa nuova tecnologia può fornire un modo più efficace per trattare la pelle e altri tumori, esigenze estetiche della pelle o malattie come la psoriasi e la distrofia muscolare. Può anche essere usato come metodo per la somministrazione di vaccini contro malattie come il cancro della pelle o del seno, influenza o COVID-19.
"La capacità di consentire il rilascio di geni terapeutici locali utilizzando questo sistema di microaghi è un risultato notevole, " ha affermato Ali Khademhosseini, direttore e CEO del Terasaki Institute, dottorato di ricerca, chi è l'autore senior del documento. "Apre le possibilità per una varietà di applicazioni cliniche e sinergizza con una serie di piattaforme presso il Terasaki Institute, che mira a sfruttare la nostra capacità di trovare soluzioni personalizzate per i pazienti.