I ricercatori dell'ICMAB presentano uno studio su nuove nanovescicole, note come quatsomi, che sono state progettate con successo per incapsulare e fornire microRNA per il trattamento dei tumori. Queste nanovescicole sono prodotte da un semplice processo conforme alle GMP, un requisito inevitabile per l'uso clinico di nuovi farmaci candidati. Lo studio, pubblicato su Small , è stato messo in evidenza nel numero Women in Materials Science di Advanced Materials .

"La bellezza di queste nanovescicole di quatsomi è che possono essere facilmente ingegnerizzate per la consegna di una varietà di acidi nucleici. È importante sottolineare che sono stabili a temperatura ambiente, il che evita i problemi associati ai requisiti della catena del freddo", afferma la ricercatrice ICMAB Nora Ventosa al Gruppo Nanomol-Bio.

I microRNA (noti anche come miRNA) sono piccole molecole di RNA che possono interferire con la stabilità di altre molecole di RNA (in particolare, RNA messaggero). Hanno molti potenziali usi terapeutici a causa del ruolo centrale che svolgono nelle principali malattie. Tuttavia, queste molecole sono ancora raramente utilizzate nei pazienti a causa della loro instabilità nel flusso sanguigno e della loro scarsa capacità di raggiungere tessuti specifici. Una potenziale strategia per migliorare la consegna clinica dei miRNA nel corpo è quella di incapsularli in minuscoli vettori che ne compensano le attuali carenze, senza effetti collaterali e offrendo altre funzioni complementari.

A tal fine, i ricercatori hanno sviluppato e progettato appositamente per questa applicazione nanostrutture, note come quatsomi, composte da due strati lipidici chiusi. Nella nuova pubblicazione, i ricercatori presentano una formulazione di nuova concezione di quatsomi che hanno una struttura, una composizione e una sensibilità al pH controllate.

Lo studio è il risultato di un team interdisciplinare di ricercatori dell'Istituto di Scienza dei Materiali di Barcellona, ​​ICMAB-CSIC, il Vall d'Hebron Research Institute (VHIR)-UAB, l'Istituto di Bioingegneria della Catalogna (IBEC), l'Istituto di Barcellona of Science and Technology (BIST), la rete CIBER su Bioingegneria, Biomaterails e Nanomedicina (CIBER-BBN), la società Nanomol Technologies SL, il Technion-Israel Institute of Technology e l'Institute for Complex Molecular Systems (ICMS).

"In questo studio abbiamo collaborato con ospedali, reti di ricerca e aziende. I risultati positivi ottenuti illustrano l'importanza della collaborazione tra i campi e oltre il sistema accademico", afferma Ventosa.

Questi nuovi quatsomi possono essere accoppiati con il miRNA e iniettati per via endovenosa nel corpo per essere consegnati nei tumori primari del neuroblastoma o in frequenti siti di metastasi, come il fegato o il polmone, con un successo e una stabilità maggiori rispetto a se il miRNA fosse iniettato da solo . Una volta rilasciato, il miRNA ha un effetto sulla proliferazione cellulare e sui geni correlati alla sopravvivenza nei tumori, diminuendo il tasso di crescita del tumore.

Molte proprietà rendono i quatsomi adatti a queste applicazioni:hanno una dimensione inferiore a 150 nm e sono stabili in una soluzione liquida per più di sei mesi; hanno anche una sensibilità al pH regolabile, il che significa che diversi livelli di pH intorno possono innescare risposte diverse.

La produzione di queste nanovescicole è stata ottimizzata tenendo conto della loro applicazione finale e per assicurarsi che possano essere utilizzate nelle cliniche. Attraverso un processo ecologico e scalabile, denominato DELOS, i ricercatori hanno progettato una procedura che è pienamente conforme alle linee guida delle buone pratiche di fabbricazione (GMP) stabilite dall'Unione Europea. "È tempo di tradurre i nostri risultati scientifici a beneficio dei pazienti", afferma Ariadna Boloix, ricercatrice VHIR.

In questa pubblicazione, viene dimostrata la funzionalità dei quatsomi nella somministrazione di miRNA con uno specifico tumore solido extracranico comune nei casi pediatrici di cancro noto come neuroblastoma, che è responsabile di circa il 15% di tutti i decessi per cancro pediatrico e manca di terapie per i pazienti ad alto rischio. I risultati mostrano che i quatsomi proteggono il miRNA dalla degradazione e ne aumentano la presenza sul fegato, sui polmoni e sui tumori del neuroblastoma xenotrapianto, tra gli altri tessuti. + Esplora ulteriormente

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