Le nanoparticelle lipidiche (SLN e NLC) sono considerate sistemi molto promettenti per la somministrazione di acidi nucleici nella terapia genica. Fino ad ora, i sistemi virali sono stati il ​​metodo più efficace per fornire materiale genetico, ma pongono notevoli problemi di sicurezza. "Vettori non virali, inclusi SLN e NLC, sono meno efficaci ma molto più sicuri anche se la loro efficacia è aumentata notevolmente negli ultimi anni, " ha sottolineato Alicia Rodríguez, María Ángeles Solinís e Ana del Pozo, autori dell'articolo pubblicato sull'European Journal of Pharmaceutics and Biopharmaceutics.

Questo articolo di revisione descrive questi sistemi e i loro principali vantaggi nella terapia genica, come la loro capacità di proteggere il materiale genetico dalla degradazione, per facilitare l'interiorizzazione di cellule e nuclei e per stimolare il processo di trasfezione. "Inoltre, le nanoparticelle sono costituite da biocompatibili, materiali biodegradabili, sono facili da produrre su larga scala, possono essere sterilizzati e liofilizzati e sono molto stabili sia nei fluidi biologici che nello stoccaggio, " hanno spiegato i ricercatori.

Questa revisione include anche le principali malattie in cui vengono applicate le nanoparticelle lipidiche, generalmente a livello preclinico:malattie degenerative della retina, malattie infettive, disturbi metabolici, e cancro, tra gli altri. "In PharmaNanoGene stiamo lavorando alla progettazione e valutazione di SLN per il trattamento di alcune di queste malattie mediante terapia genica. Stiamo studiando la relazione tra fattori di formulazione e i processi che coinvolgono l'internalizzazione intracellulare e la disposizione del materiale genetico che condizionano l'efficacia del vettori e che è essenziale nel processo di ottimizzazione, e per la prima volta abbiamo dimostrato la capacità dei SLN di indurre la sintesi di una proteina dopo la loro somministrazione endovenosa nei topi, " hanno sottolineato.

La pubblicazione include anche altri lavori di questo gruppo di ricerca UPV/EHU sull'applicazione dei SLN nel trattamento delle malattie rare, come la retinoschisi giovanile legata al cromosoma X, un disturbo in cui la retina si destruttura a causa di una carenza della proteina retinoschisina. "Uno dei principali risultati dei nostri studi in questo campo è stato quello di dimostrare, anche per la prima volta, la capacità di un vettore non virale di trasfettare la retina di animali privi del gene che codifica per questa proteina e ripristinarne parzialmente la struttura, dimostrando che la terapia genica non virale è praticabile, promettente strumento terapeutico per il trattamento dei disturbi degenerativi della retina, " precisano i ricercatori.

L'applicazione di SLN per il trattamento della malattia di Fabry, un serio, disturbo metabolico multisistemico di natura ereditaria, è stato studiato anche presso PharmaNanoGene. "Si tratta di una malattia monogenica legata al cromosoma X che è causata da varie mutazioni genetiche nel gene che codifica per l'enzima a-galattosidasi A (a-Gal A). In modelli cellulari di questa malattia abbiamo dimostrato la capacità dei SLN per indurre la sintesi di a-Gal A." Hanno anche esaminato l'applicazione delle nanoparticelle lipidiche al trattamento delle malattie infettive:"Il nostro lavoro in questo campo mostra che gli SLN con interferenza dell'RNA sono in grado di inibire un replicone del virus dell'epatite C in vitro, che è stato utilizzato come prova di concetto dell'uso di vettori basati su SLN come nuova strategia terapeutica per il trattamento di questa infezione e di altre ad essa correlate".