Un recente studio statunitense su persone trattate per cancro da bambini dagli anni '70 al 1999 ha mostrato che sebbene i tassi di sopravvivenza siano migliorati nel corso degli anni, la qualità della vita dei sopravvissuti è bassa. Ha anche mostrato che questo era peggio per coloro che erano stati curati negli anni '90.

Circa il 70% dei sopravvissuti al cancro infantile sperimenta effetti collaterali dal loro trattamento, compresi i tumori secondari. E man mano che i tassi di sopravvivenza migliorano, la popolazione mondiale dei sopravvissuti al cancro infantile è in crescita.

Gli effetti collaterali causano stress ai sopravvissuti e alle famiglie e aumentano la domanda sui sistemi sanitari. Ma un'area emergente della medicina, nanomedicina, offre speranza per una migliore cura del cancro dei bambini che avrà meno effetti collaterali e migliorerà la qualità della vita per i sopravvissuti.

Che cos'è la nanomedicina?

La nanomedicina è l'applicazione di nanomateriali, o nanoparticelle, alla medicina. Le nanoparticelle sono una forma di trasporto per i farmaci e possono andare dove i farmaci non sarebbero in grado di andare da soli.

Nano significa piccolo. Un nanometro (nm) è un miliardesimo di metro. Le nanoparticelle utilizzate per la somministrazione dei farmaci sono generalmente comprese tra 20 e 100 nanometri, anche se questo può variare a seconda del design della nanoparticella.

Le nanoparticelle possono essere progettate e progettate per confezionare e trasportare i farmaci direttamente dove sono necessari. Questo approccio mirato significa che i farmaci causano il maggior danno in particolare, e destinato, area del tumore a cui vengono consegnati. Ciò riduce al minimo i danni collaterali ai tessuti sani circostanti, e quindi gli effetti collaterali.

La prima nanomedicina contro il cancro approvata dalla Food and Drug Administration statunitense è stata Doxil. Dal 1995, è stato usato per trattare i tumori degli adulti compreso il cancro ovarico, mieloma multiplo e sarcoma di Karposi (un cancro raro che colpisce spesso le persone con immunodeficienza come l'HIV e l'AIDS).

Attualmente, c'è un flusso di nuovi trattamenti di nanomedicina per i tumori degli adulti negli studi clinici (prove sull'uomo), o sul mercato. Ma solo un numero limitato di questi è stato approvato per i tumori dei bambini, anche se questo è probabilmente il punto in cui i punti di forza della nanomedicina potrebbero avere i maggiori benefici.

Come funziona la nanomedicina?

I sistemi di somministrazione di farmaci a nanoparticelle possono funzionare in modi diversi. Oltre a portare il farmaco per la consegna, le nanoparticelle possono essere progettate per trasportare composti specifici che consentano loro di legarsi, o allegare, alle molecole sulle cellule tumorali. Una volta attaccato, possono fornire in sicurezza il farmaco al sito specifico del tumore.

Le nanoparticelle possono anche aiutare con la solubilità dei farmaci. Perché un farmaco funzioni, deve poter entrare nel flusso sanguigno, il che significa che deve essere solubile. Per esempio, il farmaco antitumorale paclitaxel (Taxol) è insolubile, quindi deve essere sciolto in un agente di somministrazione per entrare nel sangue. Ma questo agente può causare reazioni allergiche nei pazienti.

Per superare questi problemi, i chimici hanno sviluppato una nanoparticella dalla proteina naturale albumina. Trasporta il paclitaxel e lo rende solubile ma senza reazioni allergiche.

I tumori hanno comunemente vasi sanguigni disordinati e con perdite che spuntano attraverso e fuori di essi. Questi vasi consentono ai farmaci chemioterapici di entrare facilmente nel tumore, ma poiché le molecole chemioterapiche sono così piccole, si diffondono anche attraverso i vasi e fuori dal tumore, attaccando i tessuti circostanti. Le nanoparticelle sono molecole più grandi che rimangono intrappolate all'interno del tumore, dove fanno tutti i danni.

Una volta che hanno consegnato il loro carico di droga alle cellule, le nanoparticelle possono essere progettate per essere scomposte in sottoprodotti innocui. Ciò è particolarmente importante per i bambini ancora in via di sviluppo.

Tipi di nanoparticelle

Le nanoparticelle variano in caratteristiche come forma e dimensione. I ricercatori devono abbinare la nanoparticella giusta al farmaco che deve somministrare e al particolare tumore.

Attualmente è in fase di progettazione una serie di strutture di nanoparticelle. Un esempio di una struttura interessante è la forma di un origami di DNA. Poiché il DNA è un materiale biologico, le nanoparticelle ingegnerizzate in forme di origami di DNA non saranno viste come estranee dal sistema immunitario. Quindi questi possono trasportare un farmaco alle cellule malate mentre eludono il sistema immunitario del corpo, riducendo quindi gli effetti collaterali dei farmaci.

Un altro esempio di strutture di nanomedicina sono i nanovettori polimerici. Abbiamo recentemente identificato un gene che favorisce la crescita dei tumori, diffusione del cancro e resistenza alla chemioterapia nei tumori del pancreas.

Abbiamo usato una nanomedicina chiamata nanocarrier polimerico e l'abbiamo combinata con un farmaco che silenzia il gene del cancro. L'abbiamo impacchettato per formare una nanomedicina e consegnato i farmaci nel tumore.

Queste nanomedicine hanno ridotto l'espressione del gene del cancro, bloccato la crescita del tumore e ridotto la diffusione del cancro al pancreas. Ma abbiamo anche dimostrato che i nanovettori polimerici possono essere combinati in laboratorio con altri farmaci per il silenziamento genico. Ciò significa che il metodo può essere utilizzato per una serie di altri tumori basati sui geni.

In che modo le nanomedicine possono aiutare a curare il cancro dei bambini?

Nel trattamento standard per il cancro dei bambini, i farmaci chemioterapici sono spesso prescritti alla dose massima tollerabile per l'età o la taglia del bambino, basato su dosaggi per adulti. Ma i bambini non sono piccoli adulti. I processi alla base della crescita e dello sviluppo dei bambini potrebbero portare a un effetto e una risposta diversi a un farmaco chemioterapico non riscontrato negli adulti.

Anche, se un bambino diventa resistente a un farmaco e si trova alla dose massima tollerabile, non c'è spazio per aumentarlo senza effetti collaterali tossici. Confezionando i farmaci e spostandoli attraverso il corpo direttamente alle cellule malate per ridurre i danni collaterali, in teoria, la nanomedicina consente di utilizzare dosi più elevate di farmaci.

La nanomedicina ha un grande potenziale per curare in modo sicuro il cancro dei bambini. Però, è attualmente ostacolato da troppo poche ricerche. Circa i due terzi dell'attenzione della ricerca nelle terapie di nanomedicina, di oltre 250 prodotti di nanomedicina, è incentrato sul cancro. Eppure questo non si traduce in nuovi trattamenti contro il cancro per i bambini che arrivano sul mercato.

Ma stiamo facendo progressi. Il nostro lavoro sta esplorando la progettazione di nanoparticelle per fornire farmaci di silenziamento genico per trattare il cancro al cervello più comune nei bambini:il medulloblastoma.

Stiamo anche lavorando su nanomedicinali per altri importanti tumori infantili. Questi includono la leucemia linfoblastica acuta refrattaria ai farmaci, il cancro infantile più comune, e neuroblastoma, il cancro che miete più vittime tra i minori di cinque anni rispetto a qualsiasi altro.

Questo articolo è stato originariamente pubblicato su The Conversation. Leggi l'articolo originale.