In un recente studio sui topi, i ricercatori hanno trovato un modo per somministrare farmaci specifici a parti del corpo eccezionalmente difficili da raggiungere. Il loro catiomero a blocchi a forma di Y (YBC) si lega con alcuni materiali terapeutici formando un pacchetto largo 18 nanometri. Il pacchetto è meno di un quinto delle dimensioni di quelli prodotti in studi precedenti, quindi può passare attraverso spazi molto più piccoli. Ciò consente agli YBC di scivolare attraverso le strette barriere nei tumori del cervello o del pancreas.

La lotta al cancro si combatte su più fronti. Un campo promettente è la terapia genica, che prende di mira le cause genetiche delle malattie per ridurne l'effetto. L'idea è di iniettare un farmaco a base di acido nucleico nel flusso sanguigno, in genere un piccolo RNA interferente (siRNA), che si lega a uno specifico gene che causa il problema e lo disattiva. Però, siRNA è molto fragile e deve essere protetto all'interno di una nanoparticella o si rompe prima di raggiungere il suo obiettivo.

"I siRNA possono disattivare espressioni geniche specifiche che possono causare danni. Sono la prossima generazione di biofarmaci che potrebbero trattare varie malattie intrattabili, compreso il cancro, " ha spiegato il Professore Associato Kanjiro Miyata dell'Università di Tokyo, che ha curato congiuntamente lo studio. "Però, siRNA viene facilmente eliminato dal corpo mediante degradazione enzimatica o escrezione. Chiaramente era necessario un nuovo metodo di consegna".

Attualmente, le nanoparticelle sono larghe circa 100 nanometri, un millesimo dello spessore della carta. Questo è abbastanza piccolo da garantire loro l'accesso al fegato attraverso la parete del vaso sanguigno che perde. Tuttavia, alcuni tipi di cancro sono più difficili da raggiungere. Il cancro del pancreas è circondato da tessuti fibrosi, e tumori nel cervello da cellule vascolari strettamente connesse. In entrambi i casi le lacune disponibili sono molto inferiori a 100 nanometri. Miyata e colleghi hanno creato un vettore di siRNA abbastanza piccolo da scivolare attraverso queste lacune nei tessuti.

"Abbiamo utilizzato polimeri per fabbricare una nanomacchina piccola e stabile per la somministrazione di farmaci siRNA ai tessuti cancerosi con una stretta barriera di accesso, " ha detto Miyata. "La forma e la lunghezza dei polimeri componenti è regolata con precisione per legarsi a specifici siRNA, quindi è configurabile."

La nanomacchina del team è chiamata catiomero a blocchi a forma di Y, poiché due molecole componenti di materiali polimerici sono collegate in una formazione a forma di Y. L'YBC ha diversi siti di carica positiva che si legano alle cariche negative in siRNA. Il numero di cariche positive in YBC può essere controllato per determinare con quale tipo di siRNA si lega. Quando YBC e siRNA sono legati, sono chiamati un complesso poliionico unitario (uPIC), di dimensioni inferiori a 20 nanometri.

"La cosa più sorprendente della nostra creazione è che i polimeri componenti sono così semplici, eppure uPIC è così stabile, " ha concluso Miyata. "Sviluppare sistemi di somministrazione efficienti per farmaci a base di acido nucleico è stata una sfida grande ma degna per molti anni. Sono i primi giorni, ma spero di vedere un giorno questa ricerca progredire sui topi per aiutare a curare le persone con tumori difficili da trattare".

Lo studio è pubblicato su Comunicazioni sulla natura .