Hasan Uludag detiene un campione di cellule leucemiche trattate con farmaci sperimentali che il suo team sta testando per combattere i tumori del sangue prendendo di mira i difetti genetici nelle cellule del sangue. Credito:Geoff McMaster
Un ricercatore dell'Università dell'Alberta è sulle tracce di un nuovo farmaco per combattere i tumori del sangue.
Basato sulla tecnologia dell'RNA, meglio conosciuto per i vaccini Pfizer e Moderna COVID-19, il farmaco prende di mira specifici difetti genetici nelle cellule del sangue responsabili di tumori come la leucemia.
"Con i farmaci antitumorali convenzionali, c'è una disconnessione tra il farmaco e il difetto genetico", afferma Hasan Uludag del Dipartimento di ingegneria chimica e dei materiali.
Quando qualcosa va storto con un gene, rilascia una molecola messaggera difettosa chiamata mRNA che innesca la produzione di una proteina cancerosa. Prevedere la struttura tridimensionale della proteina e come inibirla con un farmaco convenzionale è "quasi come un'ipotesi", afferma Uludag.
Invece, il suo team cerca la molecola di mRNA difettosa:è facile prevedere come eliminarla quando si conosce la sequenza del difetto genetico.
"Dimmi il difetto genetico e ti dirò l'mRNA", dice. "Senza andare alla proteina, posso effettivamente escogitare un metodo per distruggere quell'mRNA. Una volta fermato l'mRNA, non ci sono proteine in arrivo lungo la strada. Neutralizza qualsiasi effetto dannoso che causa il cancro".
Per disabilitare l'mRNA, Uludag lo prende di mira con acidi nucleici chiamati RNAi a breve interferenza, siRNA nella loro forma farmacologica. L'innovazione di Uludag, tuttavia, sono le nanoparticelle o lipopolimeri che impacchettano e trasportano gli acidi nucleici interferenti nelle cellule del sangue.
"La nostra specialità è mescolare gli acidi nucleici con i lipopolimeri giusti per creare nanoparticelle che entrano nelle cellule", afferma, aggiungendo che il suo team è il gruppo leader al mondo che persegue questa particolare applicazione della tecnologia.
Uludag e il suo team progettano lipopolimeri progettati per le cellule del sangue da circa 12 anni. La ricerca è a circa due anni dalla sperimentazione clinica, a cinque dalla commercializzazione.
Ha anche formato una società spin-off e ha avviato colloqui con aziende farmaceutiche per immettere sul mercato il suo nuovo farmaco.
"Vogliamo farlo il più rapidamente possibile, non voglio perdere tempo", dice. "Ci sono pazienti che muoiono a causa di questo cancro."
La tecnologia siRNA di Uludag è più adatta per il trattamento della leucemia mieloide acuta, la variante più comune di una malattia del sangue spesso causata da difetti genetici.
Per i tumori del sangue che non sono causati da difetti genetici, tuttavia, rimane una "questione aperta" se la tecnologia possa essere utile, dice. "Non è qualcosa su cui stiamo lavorando. Ma poiché stiamo progettando questi vettori, altri ricercatori potrebbero testarli per vedere se funzionano con molecole associate ad altri tipi di tumori del sangue".
Potrebbe essere necessario modificare i lipopolimeri di Uludag a seconda del tipo di tumore del sangue da trattare, ha aggiunto.
Dice che attualmente non ci sono farmaci a RNA per i tumori del sangue, il cui mercato globale è stimato in circa 33 miliardi di dollari. + Esplora ulteriormente
