Un team di ricercatori in Giappone ha sviluppato un codice molecolare sintetico per l'attivazione del gene script. Il processo, descritto nel Giornale della Società Chimica Americana , potrebbe portare a future terapie basate sui geni per un'ampia gamma di malattie.

In particolare, il codice potrebbe aiutare a combattere le mutazioni epigenetiche, che cambiano il modo in cui i geni si esprimono e possono svolgere un ruolo fondamentale nei disturbi neurodegenerativi come il morbo di Parkinson, Il morbo di Alzheimer, e sclerosi multipla.

Ganesh Pandian Namasivayam e Hiroshi Sugiyama dell'Institute for Integrated Cell-Material Sciences dell'Università di Kyoto e i loro colleghi hanno fabbricato un codice molecolare che imita un processo chiave che attiva i geni nel corpo. Il codice prende di mira gli istoni, le proteine ​​che sono responsabili del confezionamento del DNA in modo che si adatti all'interno del nucleo di una cellula.

Un filo di DNA srotolato sarebbe lungo circa due metri. Per adattarsi all'interno delle celle, Il DNA è strettamente avvolto attorno agli istoni. Quando gli istoni subiscono un processo chimico chiamato acetilazione, un gruppo acetile viene aggiunto a parte della loro struttura. Questo allenta l'attaccamento del DNA alle proteine, che porta all'attivazione del gene.

Gli scienziati stanno ricercando modi per influenzare l'acetilazione dell'istone al fine di manipolare l'attivazione genica, ma i metodi attuali hanno le loro carenze. Per esempio, alcune molecole sintetiche sono facilmente degradate dagli enzimi nel corpo. Altri sono incoerenti nella loro capacità di attivare i geni.

Junichi Taniguchi, il primo autore dello studio, ha sviluppato un programma molecolare che recluta un enzima di acetilazione dell'istone in una parte specifica di un filamento di DNA. Il programma, chiamato Bi-PIP, è formato da due componenti:un inibitore del bromodomino, che recluta un tipo specifico di enzima istone acetiltransferasi; e una molecola sintetica a forma di forcina che riconosce una specifica sequenza di DNA.

Il codice ha avuto successo nell'emulare il processo naturale di acetilazione dell'istone e ha portato all'attivazione di un gene specifico associato al sistema nervoso centrale all'interno delle cellule viventi. Però, i ricercatori fanno notare che è necessario un ulteriore lavoro per migliorare la selettività genica di Bi-PIP. Questo lavoro si aggiunge a una libreria di regolatori genetici di piccole molecole che potrebbero costituire la base per l'epigenomica e le future terapie geniche per il trattamento dei disturbi neurodegenerativi multifattoriali.