Malattie ereditate:
* Fibrosi cistica: La terapia genica mira a introdurre una copia funzionante del gene CFTR, che è difettoso nelle persone con fibrosi cistica.
* Dystrophy muscolare di Duchenne: La terapia genica viene studiata per fornire una copia funzionale del gene della distrofina, che è mutata in questa malattia.
* Emofilia: La terapia genica può introdurre il gene per i fattori di coagulazione mancanti, riducendo la necessità di iniezioni frequenti.
* Mlemine delle cellule falciformi: La terapia genica viene esplorata per sostituire il gene difettoso responsabile dell'anemia falciforme.
* Sindrome di Hunter: La terapia genica mira a fornire l'enzima mancante che è carente in questo disturbo di conservazione lisosomiale.
Cancro:
* Leucemia: La terapia genica può modificare le cellule immunitarie (terapia delle cellule T CAR) per colpire e uccidere le cellule cancerose.
* Mieloma multiplo: La terapia genica viene studiata per migliorare la capacità del sistema immunitario di combattere le cellule di mieloma.
* tumori solidi: La terapia genica viene studiata per fornire geni che uccidono le cellule tumorali o migliorano la risposta immunitaria.
Altre malattie:
* Degenerazioni della retina ereditate: La terapia genica mira a sostituire i geni difettosi che causano cecità.
* HIV: La terapia genica viene esplorata per migliorare la risposta immunitaria all'infezione da HIV.
* Malattie cardiache ereditate: La terapia genica potrebbe essere potenzialmente usata per correggere i difetti genetici nel muscolo cardiaco.
* Disturbi neurologici: La terapia genica viene studiata per condizioni come la malattia di Parkinson, il morbo di Alzheimer e la malattia di Huntington.
Considerazioni importanti:
Mentre la terapia genica ha un potenziale immenso, è fondamentale ricordare:
* Sicurezza: La tecnologia è ancora in fase di sviluppo e la sicurezza a lungo termine rimane un'area di ricerca critica.
* Considerazioni etiche: La terapia genica solleva importanti questioni etiche sulla manipolazione genetica e l'accesso al trattamento.
* Costo: I trattamenti di terapia genica sono attualmente molto costosi, limitando la loro accessibilità.
Nel complesso, la terapia genica è un'area promettente di ricerca con il potenziale per rivoluzionare il trattamento di numerose malattie. Tuttavia, sono necessarie ulteriori ricerche e sviluppo per garantire la sua sicurezza, efficacia e accessibilità.
