Mentre il 2018 volge al termine, l'industria farmaceutica sta celebrando un anno prospero di nuovi investimenti e scoperte terapeutiche. Questi successi sono stati guidati dalla scienza all'avanguardia e dal progresso nel tradurre finalmente la tecnologia di vecchia data in prodotti reali, secondo una storia di copertina in Notizie chimiche e di ingegneria (C&EN), il settimanale di notizie dell'American Chemical Society.

L'industria biotech ha beneficiato di un'ondata di investimenti nel 2018 da società di venture capital, scrive la corrispondente senior Lisa M. Jarvis. Inoltre, le offerte pubbliche iniziali di biotecnologia hanno raggiunto un nuovo record. I promettenti sviluppi nel corso dell'anno includono l'approvazione del primo farmaco ad interferenza dell'RNA, progressi per lo strumento di modifica genetica CRISPR e il primo raccolto di terapie a base di cannabis.

In agosto, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Onpattro di Alnylam Pharmaceuticals, la prima terapia con interferenza dell'RNA a raggiungere il mercato. In sviluppo da 16 anni, Onpattro tratta una rara malattia genetica chiamata amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina. Interesse per altre terapie dell'RNA, come oligonucleotidi antisenso e vaccini mRNA, è anche fiorente. Nel frattempo, sebbene CRISPR abbia subito recenti battute d'arresto relative a possibili problemi di sicurezza, le aziende stanno andando avanti con gli studi clinici previsti nel 2019 per l'anemia falciforme, una rara forma genetica di cecità e malattie del fegato. Il 2018 ha visto anche la prima approvazione della FDA di un farmaco a base di cannabis:Epidiolex, prodotto da GW Pharmaceuticals, tratta i disturbi convulsivi rari nei bambini e nei giovani adulti. Altre aziende stanno seguendo l'esempio con programmi di sviluppo clinico mirati ai recettori dei cannabinoidi.