Un team di ricerca del Dartmouth College ha sviluppato una nuova strategia per la scoperta e lo sviluppo di farmaci che possono essere utilizzati per produrre terapie mirate contro malattie come il cancro e la neurodegenerazione, secondo uno studio pubblicato su Comunicazioni sulla natura .

Si spera che il processo sarà utile anche nella produzione su larga scala di nuovi farmaci.

La nuova tecnica utilizza un nuovo approccio di sintesi per una classe di composti organici noti come terpenoidi tetraciclici. I terpenoidi tetraciclici sono responsabili di oltre 100 farmaci approvati dalla FDA e sono considerati la classe di maggior successo di prodotti farmaceutici ispirati ai prodotti naturali.

"Fino ad ora, non c'era niente di simile disponibile per la scoperta e lo sviluppo di farmaci, " ha detto Glenn Micalizio, il professore di chimica del New Hampshire a Dartmouth. "Mentre si prevede un ulteriore sviluppo per aumentare la potenza di questa nuova tecnologia, Credo che siamo all'inizio della creazione di una tecnologia veramente abilitante e potenzialmente trasformativa per l'industria farmaceutica".

Il processo combina due nuove reazioni chimiche che stabiliscono legami tra atomi di carbonio con un'esclusiva reazione di formazione dell'anello centrata sul metallo, anch'essa sviluppata da Micalizio.

La nuova tecnica consente di unire elementi costitutivi molecolari in rotta verso uno scheletro terpenoide in poche trasformazioni chimiche. Il risultato è un mezzo straordinariamente efficiente e flessibile per consentire la scoperta di farmaci in quest'area della scienza medica incentrata sui prodotti naturali.

Combinato, queste reazioni consentono l'esplorazione di regioni dello spazio chimico privilegiate dal punto di vista farmaceutico attraverso la semplice conversione di prodotti chimici disponibili in commercio in prodotti di alto valore, composti di rilevanza farmaceutica.

Il lavoro iniziale del team di ricerca ha già portato alla scoperta di quello che potrebbe essere il modulatore più potente e selettivo del recettore beta degli estrogeni, un recettore ormonale nucleare che è di grande interesse nell'industria come bersaglio terapeutico per un'ampia varietà di malattie.

"Questo è un primo passo importante verso la creazione di una nuova piattaforma tecnologica per facilitare notevolmente la scoperta di farmaci in un panorama diversificato di indicazioni terapeutiche, " disse Micalizio.

Per dimostrare il valore della tecnica, lo studio descrive la scoperta di una molecola selettivamente tossica per il glioblastoma, un tumore cerebrale aggressivo e mortale, che mostra scarso effetto sulle cellule staminali neurali umane non cancerose e sugli astrociti umani.

"I glioblastomi sono incurabili, e le terapie esistenti hanno effetti collaterali orribili, " ha detto Arti Gaur, un assistente professore di neurologia presso la Geisel School of Medicine di Dartmouth. "È estremamente eccitante e incoraggiante vedere che questi nuovi composti possono uccidere selettivamente le cellule tumorali cerebrali derivate dal paziente senza danneggiare le cellule normali, tessuto cerebrale sano".

Il team sta attualmente conducendo test in vivo del nuovo agente terapeutico e sviluppando ulteriormente gli aspetti chimici della piattaforma tecnologica emergente.

Il lavoro fa parte di uno sforzo per esplorare e dimostrare il potere dei progressi nella chimica organica per consentire la scoperta di terapie per un'ampia gamma di indicazioni, compresa la neurodegenerazione, neuroinfiammazione, e un'ampia varietà di tumori maligni.