Ricercatori spagnoli dell'Universitat Autonoma de Barcelona hanno scoperto un nuovo metodo di terapia genica che utilizza particelle di pochi nanometri che incapsulano materiale genetico e si introducono direttamente nel nucleo cellulare. I nanodischi, come i ricercatori hanno chiamato le particelle, viaggiare rapidamente all'interno della cellula fino a raggiungere il nucleo, aumentando così l'efficienza del processo di trasferimento genico.
Una delle sfide della terapia genica - un insieme di metodologie volte a trattare diverse malattie da acido nucleico (DNA o RNA) - è assicurare che questo materiale arrivi direttamente al nucleo della cellula senza perderne una quantità sostanziale lungo il percorso e senza produrre eventuali effetti collaterali indesiderati. Con questo scopo, gli scienziati sperimentano l'uso di diversi tipi di vettori, molecole capaci di trasportare il materiale genetico al posto giusto. Attualmente, i virus naturali "disattivati" sono i vettori più comunemente usati negli studi clinici, i loro effetti collaterali tuttavia spesso limitano l'applicazione terapeutica.
Una delle alternative più promettenti in questo campo è l'uso di virus artificiali. Questi virus possono essere costruiti attraverso l'ingegneria genetica assemblando minuscole strutture proteiche costituite da peptidi, gli elementi costitutivi delle proteine.
Il team di scienziati, guidato da Antonio Villaverde, docente del Dipartimento di Genetica e Microbiologia, ricercatore presso l'UAB Institute of Biotechnology and Biomedicine e del Biomedical Research Networking Center in Bioengineering, Biomateriali e Nanomedicina (CIBER-BBN), dimostrato che il peptide R9, formato da un tipo specifico di amminoacido (arginina), può incapsulare materiale genetico, assemblarsi con altre molecole identiche per formare nanoparticelle ed entrare direttamente nel nucleo cellulare per rilasciare il materiale che contiene. Le nanoparticelle hanno la forma di un disco, con un diametro di 20 nanometri e un'altezza di 3 nm.
Lo studio è stato pubblicato di recente sulle riviste Biomateriali e Nanomedicine e descrive come gli scienziati hanno studiato le prestazioni dei nanodischi R9 all'interno delle cellule utilizzando tecniche di microscopia confocale fornite dal servizio di microscopia UAB e applicate dalla dott.ssa Mònica Roldán. Le immagini mostrano che una volta superata la membrana cellulare, le particelle viaggiano direttamente al nucleo ad una velocità di 0,0044 micrometri al secondo, dieci volte più velocemente che se si disperdessero passivamente all'interno. Le nanoparticelle si accumulano all'interno del nucleo e non nel citoplasma - il liquido denso tra la membrana cellulare e il nucleo - e quindi aumentano il loro livello di efficacia. Una delle foto è stata selezionata dalla rivista Biomateriali come una delle 12 immagini dell'anno 2010.
Hanno partecipato a questa scoperta ricercatori dell'Istituto di Scienza dei Materiali di Barcellona (ICMAB-CSIC), l'Istituto Catalano di Ricerca e Studi Avanzati (ICREA), e l'Università Tecnica della Catalogna. La scoperta rappresenta una nuova categoria di nanoparticelle che offre benefici terapeutici. Secondo la dottoressa Esther Vázquez, direttore del progetto, "i nanodischi si assemblano automaticamente, muoversi rapidamente, rimangono stabili e viaggiano verso l'interno del nucleo. Questo li rende uno strumento promettente come prototipo per la somministrazione sicura di acidi nucleici e proteine funzionali".
