I ricercatori della Johns Hopkins University School of Medicine hanno sviluppato una tecnica che fornisce la terapia genica nelle cellule tumorali del cervello umano utilizzando nanoparticelle che possono essere liofilizzate e conservate fino a tre mesi prima dell'uso. Le particelle stabili allo scaffale possono ovviare alla necessità di una terapia genica mediata da virus, che è stato associato a problemi di sicurezza. Il rapporto appare nel numero di agosto di Biomateriali .
"La maggior parte dei metodi di terapia genica non virale ha un'efficacia molto bassa, "dice Jordan Green, dottorato di ricerca, un assistente professore di ingegneria biomedica alla Johns Hopkins. "La terapia genica basata sulle nanoparticelle ha il potenziale per essere sia più sicura che più efficace delle terapie chimiche convenzionali per il trattamento del cancro".
Per sviluppare la nanoparticella, Il team di Green ha iniziato con piccole molecole acquistate in negozio e combinazioni sistematicamente miscelate per generare reazioni chimiche che hanno prodotto polimeri diversi. Hanno quindi mescolato il DNA che codifica per una proteina luminosa con ciascun polimero diverso per consentire al DNA di legarsi ai polimeri e formare nanoparticelle. Ogni diverso campione è stato aggiunto alle cellule tumorali del cervello umano e alle cellule staminali del tumore cerebrale umano. Dopo 48 ore, il team ha esaminato e contato quante cellule brillavano per aver assorbito le nanoparticelle e aver prodotto la proteina luminosa codificata dal DNA introdotto. Il team ha valutato il successo contando quante cellule sono sopravvissute e quale percentuale di quelle cellule brillava.
Delle molte combinazioni che hanno testato, i ricercatori hanno scoperto che una particolare formulazione delle cosiddette nanoparticelle di poli(beta-ammino estere) è riuscita particolarmente bene a penetrare sia nel glioblastoma che nelle cellule staminali del tumore cerebrale. I ricercatori hanno quindi liofilizzato queste nanoparticelle e le hanno conservate a diverse temperature (congelatore, frigorifero e temperatura ambiente) per periodi di tempo diversi (uno, due e fino a tre mesi), e poi hanno ritestato la loro capacità di entrare nelle cellule. Secondo Verde, dopo sei mesi di conservazione, l'efficacia è diminuita di circa la metà, ma hanno scoperto che fino a tre mesi di conservazione a temperatura ambiente non c'era praticamente alcun cambiamento nell'efficacia. Per di più, il team ha scoperto che alcune nanoparticelle avevano una particolare affinità per le cellule tumorali cerebrali rispetto alle cellule cerebrali sane.
"Potrei immaginare che le particelle basate su questa tecnologia vengano utilizzate insieme a, e anche invece della chirurgia cerebrale, " dice Alfredo Quinones-Hinojosa, M.D., dottorato di ricerca, professore associato di neurochirurgia e oncologia presso la Johns Hopkins. "Immagino che un giorno, quando comprendiamo l'eziologia e la progressione del cancro al cervello, saremo in grado di usare queste nanoparticelle anche prima di fare un intervento chirurgico:quanto sarebbe bello? Immagina di evitare un intervento chirurgico al cervello tutti insieme."
