Una nuova forma fisica di proteine ​​sviluppata dai ricercatori dell'Università del Texas ad Austin potrebbe migliorare drasticamente i trattamenti per il cancro e altre malattie, oltre a superare alcune delle più grandi sfide terapeutiche:consegnare farmaci ai pazienti in modo sicuro, facilmente e in modo più efficace.

La strategia di formulazione delle proteine, sviluppato da docenti e studenti del Dipartimento di Ingegneria Chimica della Cockrell School of Engineering, è senza precedenti e offre un approccio nuovo e universale alla somministrazione dei farmaci, che potrebbe rivoluzionare il trattamento del cancro, artrite e malattie infettive.

"Riteniamo che questa scoperta di una nuova forma altamente concentrata di proteine ​​- cluster di singole molecole proteiche - sia un'innovazione dirompente che potrebbe trasformare il modo in cui combattiamo le malattie, " ha detto Keith P. Johnston, un professore di ingegneria chimica e membro della National Academy Engineering. "Ha richiesto l'integrazione di contributi impegnativi nella scienza e nell'ingegneria fondamentali da tre dei nostri gruppi di ricerca di ingegneria chimica".

La ricerca, guidato da Johnston, Professore di ingegneria chimica Thomas M. Truskett e assistente professoressa Jennifer Maynard, è stato pubblicato online di recente prima di una versione stampata che apparirà presto nel ACS Nano rivista.

"La vera sfida nello sviluppo di terapie è come consegnarle ai pazienti". ha detto Maynard.

Tipicamente, i biofarmaci proteici vengono somministrati per via endovenosa a concentrazioni diluite in un ospedale o in una clinica. Scienziati e ingegneri hanno cercato a lungo di produrre farmaci sicuri a concentrazioni più elevate, in modo che un paziente possa autoiniettarsi i farmaci a casa, simile a un'iniezione di insulina. Ma farlo è stato ostacolato dal fatto che le proteine, in formulazioni ad alta concentrazione, formare aggregati che potrebbero essere pericolosi per i pazienti e gel che non possono essere iniettati.

Il team di ricerca della Cockrell School ha introdotto una nuova forma fisica di proteine, per cui le proteine ​​sono confezionate in composti altamente concentrati, cluster di dimensioni nanometriche che possono passare attraverso un ago in un paziente per curare la malattia. La nuova composizione evita le insidie ​​dei tentativi precedenti perché le proteine ​​dei farmaci sono raggruppate così densamente da non dispiegarsi o formare aggregati pericolosi.

"Questo concetto fisico generale per formare altamente concentrato, ancora stabile, dispersioni proteiche è una nuova importante direzione nella scienza delle proteine, "Ha detto Johnston.

Un importante passo avanti è arrivato nel 2004, quando Truskett predisse che i farmaci a base di proteine ​​in soluzione sarebbero stati stabili se potevano essere in qualche modo formulati a concentrazioni ultra elevate. A quel tempo, Johnston aveva nanoparticelle di proteine ​​stabili concentrate ma non sapeva come disperderle in forma iniettabile.

Nel 2009, il team ha formato nanocluster proteici in acqua semplicemente regolando adeguatamente il pH (per abbassare la carica proteica) e aggiungendo zucchero per ammassare insieme le molecole proteiche. Dopo diluizione o iniezione sottocutanea in un topo, le proteine ​​si separano in singole molecole stabili con attività biologica. Una volta iniettato, la proteina nel flusso sanguigno attacca le cellule e i tumori mirati in modo simile a quanto avviene per la proteina somministrata tramite terapia endovenosa. Per fornire una tabella di marcia per migliorare la progettazione di nanocluster, studenti laureati in ingegneria chimica, Andrea Miller e Ameya Borwankar hanno lavorato con Truskett e Johnston per sviluppare una nuova teoria termodinamica.

Un'altra svolta per il team è arrivata nel 2009, quando un senior di ingegneria chimica, Brian Wilson, ha creato una dispersione trasparente di proteine ​​estremamente concentrate, che in seguito si scoprì essere formato da nanocluster.

"Attraverso le discussioni di Brian sulla ricerca sia all'interno che all'esterno della classe, numerosi studenti universitari di UT stanno ora realizzando le enormi opportunità che hanno di contribuire alla scienza, ingegneria e salute umana quando sono coinvolti in progetti di ricerca, "Ha detto Johnston.

Da quando la ricerca è iniziata nel 2004, tre domande di brevetto sono state depositate tramite l'Office of Technology Commercialization dell'università.