(Phys.org) – I ricercatori dell'Università della Florida hanno fatto un passo avanti verso il trattamento delle malattie a livello cellulare creando una minuscola particella che può essere programmata per interrompere la linea di produzione genetica che produce proteine ​​legate alla malattia.

Nei test di laboratorio, questi "nanorobot" di nuova creazione hanno quasi debellato l'infezione da virus dell'epatite C. La natura programmabile della particella la rende potenzialmente utile contro malattie come il cancro e altre infezioni virali.

Lo sforzo di ricerca, guidato da Y. Charles Cao, un professore associato di chimica UF, e il dottor Chen Liu, professore di patologia e cattedra dotata di ricerca gastrointestinale ed epatica presso l'UF College of Medicine, è descritto online questa settimana nel Atti dell'Accademia Nazionale delle Scienze .

"Questa è una nuova tecnologia che può avere un'ampia applicazione perché può mirare essenzialmente a qualsiasi gene che vogliamo, ", ha detto Liu. “Questo apre le porte a nuovi campi in modo da poter testare molte altre cose. Ne siamo entusiasti".

Negli ultimi cinque decenni, le nanoparticelle - particelle così piccole che decine di migliaia di esse possono stare sulla testa di uno spillo - sono emerse come una valida base per nuovi modi di diagnosticare, monitorare e curare la malattia. Le tecnologie basate sulle nanoparticelle sono già in uso in ambito medico, come nei test genetici e per individuare i marcatori genetici della malattia. E diverse terapie correlate sono in diverse fasi della sperimentazione clinica.

Il Santo Graal della nanoterapia è un agente così squisitamente selettivo che entra solo nelle cellule malate, mira solo al processo patologico specificato all'interno di quelle cellule e lascia le cellule sane illese.

Per dimostrare come questo può funzionare, Cao e colleghi, con fondi dell'Istituto Superiore di Sanità, l'Office of Naval Research e l'UF Research Opportunity Seed Fund, ha creato e testato una particella che prende di mira il virus dell'epatite C nel fegato e impedisce al virus di fare copie di se stesso.

L'infezione da epatite C provoca infiammazione del fegato, che alla fine può portare a cicatrici e cirrosi. La malattia si trasmette attraverso il contatto con sangue infetto, più comunemente attraverso l'uso di droghe per iniezione, lesioni da ago in ambito medico, e la nascita di una madre infetta. Più di 3 milioni di persone negli Stati Uniti sono infette e circa 17, 000 nuovi casi vengono diagnosticati ogni anno, secondo i Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie. I pazienti possono passare molti anni senza sintomi, che può includere nausea, stanchezza e disturbi addominali.

Gli attuali trattamenti per l'epatite C comportano l'uso di farmaci che attaccano il meccanismo di replicazione del virus. Ma le terapie sono solo parzialmente efficaci, in media aiutando meno del 50% dei pazienti, secondo gli studi
pubblicato in Il New England Journal of Medicine e altri giornali. Gli effetti collaterali variano ampiamente da un farmaco all'altro, e può includere sintomi simil-influenzali, anemia e ansia.

Cao e colleghi, tra cui lo studente laureato Soon Hye Yang e gli associati post-dottorato Zhongliang Wang, Hongyan Liu e Tie Wang, voleva migliorare il concetto di interferire con il materiale genetico virale in modo da aumentare l'efficacia della terapia e ridurre gli effetti collaterali.

La particella che hanno creato può essere adattata per corrispondere al materiale genetico del bersaglio dell'attacco desiderato, e di intrufolarsi nelle cellule inosservate dai meccanismi di difesa innati del corpo.

Il riconoscimento di materiale genetico da fonti potenzialmente dannose è alla base di importanti cure per una serie di malattie, compreso il cancro, che sono legati alla produzione di proteine ​​dannose. Ha anche il potenziale per l'uso nel rilevamento e nella distruzione di virus usati come armi biologiche.

Il nuovo distruttore di virus, chiamato nanozima, ha una spina dorsale di minuscole particelle d'oro e una superficie con due principali componenti biologici. La prima porzione biologica è un tipo di proteina chiamata enzima che può distruggere il vettore genetico della ricetta, chiamato mRNA, per produrre la proteina correlata alla malattia in questione. L'altro componente è una grande molecola chiamata oligonucleotide del DNA che riconosce il materiale genetico del bersaglio da distruggere e istruisce il suo vicino, l'enzima, per compiere l'atto. Da solo, l'enzima non attacca selettivamente l'epatite C, ma la combinazione fa il trucco.

“Cambiano completamente le loro proprietà, disse Cao.

Nei test di laboratorio, il trattamento ha portato a una diminuzione di quasi il 100% dei livelli di virus dell'epatite C. Inoltre, non ha attivato il meccanismo di difesa del corpo, e questo ha ridotto la possibilità di effetti collaterali. Ancora, sono necessari ulteriori test per determinare la sicurezza dell'approccio.

Le terapie future potrebbero essere potenzialmente sotto forma di pillola.

"Possiamo fermare efficacemente l'infezione da epatite C se questa tecnologia può essere ulteriormente sviluppata per l'uso clinico, "disse Liù, che è un membro dell'UF Shands Cancer Center.

Il design delle nanoparticelle UF si ispira alla scoperta, vincitrice del premio Nobel, di un processo nel corpo in cui una parte di un complesso a due componenti distrugge le istruzioni genetiche per la produzione di proteine, e l'altra parte serve a tenere a bada gli attacchi del sistema immunitario del corpo. Questo complesso controlla molti processi naturali nel corpo, quindi i farmaci che lo imitano hanno il potenziale per dirottare la produzione di proteine ​​necessarie per il normale funzionamento. La terapia sviluppata dall'UF induce il corpo ad accettarlo come parte dei normali processi, ma non interferisce con tali processi.

“Hanno sviluppato una nanoparticella che imita una complessa macchina biologica – è una cosa piuttosto potente, ” ha detto l'esperto di nanoparticelle Dr. C. Shad Thaxton, un assistente professore di urologia presso la Feinberg School of Medicine della Northwestern University e co-fondatore della società di biotecnologie AuraSense LLC, che non era coinvolto nello studio UF. “La promessa della nanotecnologia è straordinaria. Avrà un impatto reale e significativo sul modo in cui pratichiamo la medicina”.