Katie Whitehead, assistente professore di ingegneria chimica alla Carnegie Mellon University, ha recentemente ricevuto il Young Faculty Award (YFA) dalla Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA). L'YFA è un prestigioso premio per docenti junior progettato per "identificare e coinvolgere le stelle nascenti della ricerca, " secondo DARPA.

In qualità di vincitore YFA, Whitehead riceverà $500 per due anni, 000 sovvenzione per sostenere lo sforzo di ricerca del suo laboratorio nella creazione di sistemi di somministrazione di farmaci per la terapia genica di prossima generazione. L'obiettivo del progetto è sviluppare materiali di nanoparticelle in grado di fornire con precisione RNA messaggero (mRNA) a cellule bersaglio nel corpo per un periodo di tempo specifico. Il suo laboratorio si concentrerà sull'assicurarsi che questi sistemi di consegna non siano solo efficaci, ma anche sicuro.

Un nuovo campo di ricerca in erba, La consegna di mRNA ha il potenziale per essere un trattamento dirompente in campo medico. La somministrazione di mRNA a cellule specifiche del corpo fornirebbe ai medici un modo mirato per trattare i disturbi genetici causati da proteine ​​mancanti o malformate. Per esempio, Whitehead spiega che la tecnologia potrebbe essere utilizzata per curare l'emofilia fornendo mRNA al fegato.

"Una delle maggiori sfide con l'utilizzo dell'mRNA per la terapia genica è consegnarlo con precisione al citoplasma di una cellula, " spiega Whitehead. "Il mio laboratorio è ben posizionato per affrontare questa sfida grazie alla nostra esperienza nell'uso di nanoparticelle per la somministrazione mirata di altri farmaci a base di acido nucleico".

Questo progetto di ricerca esplorerà questioni fondamentali su come un sistema di somministrazione di farmaci fa sì che l'mRNA si localizzi all'interno del corpo. Whitehead e il suo laboratorio utilizzeranno metodi chimici ad alto rendimento per sviluppare i sistemi di consegna delle nanoparticelle, in altre parole, il suo gruppo sintetizzerà e testerà centinaia di nanoparticelle distinte al fine di identificare la giusta chimica che potrebbe essere utilizzata per fornire mRNA senza causare tossicità.

"È entusiasmante lavorare in un'area poco studiata come la consegna dell'mRNA. Le opportunità di scoperta e progresso nel campo sono spalancate, " spiega Whitehead. "Attraverso il nostro approccio fondamentale, prevediamo di avere un impatto significativo nel campo della terapia genica portando una migliore comprensione di questa classe di tecnologia".