Le terapie con acido ribonucleico (RNA) sono una nuova potente classe di farmaci che offrono un modo per colpire malattie precedentemente incurabili a livello molecolare. Si basano sugli acidi nucleici, che sono un componente del nostro DNA. Sebbene possano essere somministrati efficacemente tramite iniezione, come con il vaccino mRNA contro il COVID-19, finora non è stato trovato un modo efficace per somministrarli per via orale, poiché i farmaci vengono distrutti dalle dure condizioni dell'intestino.

In un nuovo studio pubblicato sul Journal of Nanobiotechnology , il dottor Driton Vllasaliu e il suo team di ricercatori hanno scoperto che minuscole particelle nel latte vaccino chiamate vescicole extracellulari (EV) potrebbero proteggere e rilasciare efficacemente farmaci a RNA dopo la somministrazione orale.

"La somministrazione orale di farmaci è il modo più accettabile, conveniente e solitamente più economico per assumere farmaci poiché non dipende dall'intervento degli operatori sanitari. La capacità di somministrare farmaci "biologici", come le terapie a RNA, è spesso considerata la "Santo Graal" della somministrazione di farmaci, ma rimane una sfida ostinata. Questo studio è significativo in quanto suggerisce che la somministrazione orale di farmaci a RNA utilizzando la tecnologia basata sugli EV del latte potrebbe essere possibile", ha spiegato il dottor Vllasaliu.

Ha aggiunto:"Ciò potrebbe portare alla produzione dirompente e sostenibile di terapie orali a base di acidi nucleici convenienti e accessibili per una pletora di malattie, con grandi impatti sociali."

I veicoli elettrici sono trasportatori su scala nanometrica che trasportano molecole biologiche in tutto il corpo in un rivestimento protettivo, controllando e regolando l’accesso delle molecole nelle cellule. Sebbene gli EV siano stati ampiamente studiati per la somministrazione di farmaci, l’uso degli EV del latte per la somministrazione orale di farmaci a RNA non è stato ampiamente riportato. Tuttavia, gli EV del latte sono naturalmente adatti all'assorbimento intestinale poiché si ritiene che questi sistemi si siano evoluti come mezzo per il trasferimento di molecole biologiche dalla madre al figlio.

Dopo aver estratto gli EV dal latte vaccino, il dottor Vllasaliu e i suoi collaboratori li hanno caricati con molecole di RNA per trattare la malattia infiammatoria intestinale (IBD). Gli EV sono stati in grado di trasportare le molecole di RNA terapeutico attraverso la barriera intestinale in modelli di laboratorio avanzati dell’intestino umano. Negli studi sugli animali (topi), gli EV del latte caricati con RNA hanno ridotto l'infiammazione correlata alle IBD.

Questi risultati dimostrano per la prima volta che il metodo ha dimostrato di avere successo con le terapie basate sull’RNA. Le terapie basate sull'RNA sono un nuovo metodo terapeutico che ha già avuto un impatto significativo nel mondo medico, in particolare con il vaccino mRNA contro il COVID-19.

Le terapie a base di RNA funzionano influenzando la produzione di proteine. Possono bloccare la produzione di proteine ​​dannose che causano malattie o incoraggiare la produzione di proteine ​​mancanti o carenti nell’organismo. Ad esempio, il vaccino contro il COVID-19 fornisce l'mRNA, che successivamente produce una proteina specifica per le cellule immunitarie che stimola la produzione di anticorpi contro il virus.

Sebbene lo studio abbia utilizzato l’IBD come malattia, si ritiene che dopo la somministrazione orale, gli EV del latte siano in grado di fornire carichi utili di RNA nel flusso sanguigno. Ciò aprirebbe le porte alla somministrazione orale di terapie a base di RNA per una gamma incredibilmente ampia di malattie, tra cui malattie cardiache, diabete, vaccini contro altre infezioni virali e molto altro ancora.

L’uso di veicoli elettrici a base di latte è un metodo sicuro per la somministrazione di farmaci poiché molte persone sono già regolarmente esposte a questi. È importante sottolineare che, a differenza delle nanoparticelle sintetiche attualmente utilizzate per la consegna dell'RNA (mediante iniezione), si ritiene che i veicoli elettrici del latte non inneschino risposte da parte del sistema immunitario che portano a effetti avversi.