Gli scienziati stanno modificando una potente tecnologia di modifica genetica nella speranza di combattere un giorno le malattie senza apportare modifiche permanenti al DNA delle persone.

Il trucco:modificare invece l'RNA, il messaggero che porta le istruzioni di un gene.

"Se modifichi l'RNA, puoi fare una terapia reversibile, " importante in caso di effetti collaterali, ha affermato Feng Zhang del Broad Institute of MIT e Harvard, un pioniere dell'editing genetico il cui team ha riportato la nuova svolta mercoledì sul giornale Scienza .

Una tecnica di modifica del genoma chiamata CRISPR ha rivoluzionato la ricerca scientifica. È uno strumento biologico taglia e incolla che consente ai ricercatori di individuare un difetto genetico all'interno delle cellule viventi e utilizzare "forbici" molecolari per tagliare quel punto, o l'eliminazione, riparare o sostituire il gene colpito.

I ricercatori stanno usando CRISPR per cercare di migliorare le colture, sviluppare zanzare resistenti alla malaria, far crescere organi trapiantabili all'interno degli animali, e sviluppare trattamenti che un giorno potrebbero aiutare malattie genetiche come le cellule falciformi o la distrofia muscolare.

Ci sono sfide per uso medico. Perché un cambiamento al DNA è permanente, tagliare accidentalmente il punto sbagliato potrebbe portare a effetti collaterali duraturi.

E la riparazione del DNA è più difficile da ottenere in alcune cellule, come le cellule cerebrali e muscolari, che in altri, come le cellule del sangue, quindi il targeting dell'RNA può offrire un'importante alternativa, ha detto l'Università della California, San Diego, professore Gene Yeo, che non era coinvolto nello studio di mercoledì. Il suo team sta creando la propria versione di CRISPR mirata all'RNA.

La malattia può verificarsi quando un difetto genetico lascia le cellule che producono troppo poco o troppo di una particolare proteina, o non farcela affatto.

RNA, un cugino del DNA, porta le istruzioni del gene per avviare il processo di produzione delle proteine. La modifica delle istruzioni dell'RNA dovrebbe portare a soluzioni temporanee alla produzione anormale di proteine, ha spiegato Zhang. Poiché l'RNA si degrada nel tempo, i cambiamenti teoricamente sarebbero durati solo finché è stata utilizzata la terapia.

Per iniziare a capire come, i ricercatori sono tornati alla natura.

CRISPR è stato adattato per l'uso nelle cellule di mammifero da un sistema che si è evoluto in batteri, e usa come forbici molecolari un enzima chiamato Cas9. Il team di Zhang ha esaminato i parenti della famiglia delle proteine ​​Cas e ne ha trovato uno, Cas13, che potrebbe invece prendere di mira l'RNA. I ricercatori hanno progettato una varietà Cas13 in modo che si attacchi all'RNA invece di tagliarlo. Poi si sono fusi su un'altra proteina per modificare quel punto, e l'ho testato in piatti da laboratorio.

La ricerca è agli inizi, richiedendo più lavoro prima ancora di poter essere testato sugli animali.

Ma Yeo di San Diego, chi sta usando un approccio Cas diverso per colpire l'RNA, ha elogiato l'opera in concorso.

"Ci dice davvero che molte proteine ​​Cas possono davvero legare l'RNA, " ha detto. "La cosa intelligente da fare è testare un sacco di loro."

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