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    Migliorare i metodi di consegna genica

    Credito:Royal Society of Chemistry

    Scienziati in Cina stanno esplorando nuovi modi per curare il cancro usando la terapia genica. Scopriamo come il loro lavoro ha ispirato questo bellissimo e intricato design sulla copertina di Chimica dei polimeri .

    La terapia genica è un modo di curare le malattie alterando il DNA di un paziente, sostituendo o distruggendo i geni difettosi. Un passo importante in questo processo è la consegna genica, per cui il DNA estraneo viene introdotto in una cellula ospite. Il processo di solito richiede un vettore, una grande molecola come un polimero, per convogliare il DNA attraverso il corpo verso l'area bersaglio.

    Yongzhuo Huang, dall'Istituto di Materia Medica di Shanghai (SIMM), insieme a colleghi di varie università cinesi, progetta vettori di farmaci per fornire DNA per il trattamento dei tumori cancerosi.

    Yongzhuo:La consegna genetica deve affrontare molte sfide, come instabilità nel flusso sanguigno, mancanza di una funzione di consegna mirata, e problemi con la biocompatibilità dei vettori di farmaci.

    Il polimero ad alto peso molecolare polietilenimina (PEI) è il vettore polimerico genico più comunemente usato. Però, ha normalmente scarsa biocompatibilità a causa della sua non degradabilità, limitando ampiamente la sua traduzione clinica.

    Il CPP è cationico (carico positivo), e può legarsi con i farmaci genici anionici (caricati negativamente), formando un complesso nanostrutturato. Inoltre, La consegna basata su CPP è stata chiamata tecnica del "cavallo di Troia", perché il CPP è in grado di trasportare vari farmaci attraverso biobarriere come le membrane cellulari.

    Questo sistema fornisce in modo efficiente al tumore un DNA che codifica per una proteina di segnalazione denominata TRAIL; TRAIL può attivare l'apoptosi – morte cellulare – e uccidere le cellule cancerose, risparmiando le cellule normali.

    Il PEI-CPP mannosilato non solo ha migliorato l'efficienza della consegna genica, ma ha anche migliorato l'efficacia del trattamento e ridotto le tossicità collaterali.

    Yongzhuo:Quando abbiamo disegnato un'illustrazione schematica della catena del DNA, il suo motivo a doppio filamento ci ricordava le bellissime penne della coda degli uccelli. Ci è sembrato naturale confrontare le catene peptidiche con le ali che si allungano. Abbiamo anche disegnato la struttura del mannosio zuccherino, che sembrava una corona. Abbiamo plasmato un'idea intorno a questi elementi, e ha elaborato uno schizzo preliminare. Abbiamo deciso di disegnare una mascotte unica, chiamato Fenghuang, per questo sistema di consegna del DNA. Fenghuang è l'uccello mitologico cinese che tradizionalmente simboleggia la pace, prosperità o felicità.

    Siamo poi venuti dal Dr. Kai Li, un precedente collega alla SIMM, che ci ha gentilmente aiutato e ha completato con successo la bellissima opera d'arte.


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