Nelle cellule, i ribosomi traducono l'RNA messaggero (mRNA) in proteine. E nel nascente campo delle terapie con mRNA, ricercatori e investitori sperano di tradurre farmaci mRNA dal laboratorio all'armadietto dei medicinali. Fino ad ora, la società di mRNA Moderna Therapeutics è stata riservata sulla sua tecnologia, ma ora l'azienda si sta aprendo sui suoi progressi e le sue sfide, segnala un articolo in Notizie chimiche e di ingegneria ( C&EN ), il settimanale di notizie dell'American Chemical Society.

Negli ultimi cinque anni, Moderna ha speso ben 450 milioni di dollari nella ricerca sui farmaci a base di mRNA e prevede di spendere altri 500 milioni di dollari nei prossimi cinque anni, scrive il vicedirettore Ryan Cross. Moderna e molte altre aziende biotecnologiche ben finanziate si basano su un principio apparentemente semplice:introdurre mRNA appositamente progettato a determinate cellule del corpo, e i ribosomi diventeranno fabbriche farmaceutiche in miniatura che sforzeranno proteine ​​terapeutiche per curare quasi tutte le malattie. Però, il campo ha affrontato molti ostacoli, come evitare reazioni immunitarie, mirare a cellule specifiche, trasportando l'mRNA in modo sicuro all'interno e producendo abbastanza proteine ​​per avere un effetto.

Moderna e altre aziende stanno affrontando queste sfide ottimizzando le sequenze di mRNA e sviluppando meccanismi di somministrazione dei farmaci. Per esempio, Gli scienziati di Moderna hanno realizzato nanoparticelle lipidiche che rilasciano una sequenza speciale di mRNA che causa le cellule cancerose, ma non cellule normali, per autodistruggersi. Nonostante la promessa dei farmaci mRNA, gli scettici sono pronti a sottolineare che Moderna ha pubblicato solo dati umani da uno studio, uno studio in fase iniziale su un vaccino antinfluenzale mRNA. Le aziende devono ancora dimostrare che i medicinali a base di mRNA funzionano negli esseri umani senza effetti collaterali o complicazioni, dicono.