Gli SNA sono forme di DNA e RNA a forma di palla disposte sulla superficie di una nanoparticella. Credito:Chad Mirkin/Northwestern University
EVANSTON, Ill.- Con la loro capacità di trattare un'ampia varietà di malattie, gli acidi nucleici sferici (SNA) sono pronti a rivoluzionare la medicina. Ma prima che queste nanostrutture progettate digitalmente possano raggiungere il loro pieno potenziale, i ricercatori devono ottimizzare i loro vari componenti.
Un team della Northwestern University guidato dal pioniere della nanotecnologia Chad A. Mirkin ha sviluppato un percorso diretto per ottimizzare queste particelle impegnative, portandoli un passo più vicino a diventare una valida opzione di trattamento per molte forme di cancro, malattie genetiche, disturbi neurologici e altro ancora.
"Gli acidi nucleici sferici rappresentano una nuova entusiasmante classe di farmaci che sono già in cinque studi clinici sull'uomo per il trattamento delle malattie, compreso il glioblastoma (la forma più comune e mortale di cancro al cervello) e la psoriasi, " disse Mirkin, l'inventore degli SNA e il professore di chimica George B. Rathmann al Weinberg College of Arts and Sciences della Northwestern.
Un nuovo studio pubblicato questa settimana in Ingegneria biomedica della natura dettaglia il metodo di ottimizzazione, che utilizza un approccio bibliotecario e l'apprendimento automatico per sintetizzare rapidamente, misurare e analizzare le attività e le proprietà delle strutture SNA. Il processo, che ha proiettato più di 1, 000 strutture alla volta, è stato aiutato dalla tecnologia SAMDI-MS, sviluppato dal coautore dello studio Milan Mrksich, Henry Wade Rogers Professore di ingegneria biomedica alla McCormick School of Engineering della Northwestern e direttore del Center for Synthetic Biology.
Inventato e sviluppato alla Northwestern, Gli SNA sono nanostrutture costituite da forme sferiche di DNA e RNA disposte sulla superficie di una nanoparticella. I ricercatori possono progettare digitalmente SNA per essere precisi, trattamenti personalizzati che bloccano i geni e l'attività cellulare, e più recentemente, come vaccini che stimolano il sistema immunitario del corpo a curare le malattie, comprese alcune forme di cancro.
Gli SNA sono stati difficili da ottimizzare perché le loro strutture, comprese le dimensioni e la composizione delle particelle, La sequenza del DNA e l'inclusione di altri componenti molecolari possono variare in molti modi, influenzando o migliorando la loro efficacia nell'innescare una risposta immunitaria. Questo approccio ha rivelato che la variazione nella struttura porta ad attività biologiche che mostrano contributi non ovvi e interdipendenti all'efficacia degli SNA. Poiché queste relazioni non erano previste, probabilmente sarebbero passati inosservati in uno studio tipico di un piccolo insieme di strutture.
Per esempio, la capacità di stimolare una risposta immunitaria può dipendere dalla dimensione delle nanoparticelle, composizione e/o come le molecole di DNA sono orientate sulla superficie delle nanoparticelle.
"Con queste nuove informazioni, i ricercatori possono classificare le variabili strutturali in ordine di importanza ed efficacia, e contribuire a stabilire regole di progettazione per l'efficacia della SNA, " ha detto Andrew Lee, assistente professore di ingegneria chimica e biologica presso la McCormick School of Engineering e coautore dello studio.
"Questo studio mostra che possiamo affrontare la complessità dello spazio di progettazione SNA, permettendoci di concentrarci e sfruttare le caratteristiche strutturali più promettenti degli SNA, e alla fine, per sviluppare potenti trattamenti contro il cancro, " disse Mirkin, che è anche direttore dell'International Institute for Nanotechnology.
Il Ingegneria biomedica della natura il documento è intitolato "Affrontare la complessità della nanomedicina con nuovi screening ad alta produttività e apprendimento automatico". Altri coautori sono Neda Bagheri, Gokay Yamankurt, Eric J. Berns e Albert Xue, della Northwestern University.
