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    Le molecole sintetiche forniscono farmaci direttamente alle cellule di neuroblastoma

    Credito:Angewandte Chemie-International Edition 58 (2019)

    I ricercatori dell'Universidad Politécnica de Madrid sono coinvolti nello sviluppo di specifici scaffold molecolari in grado di fornire farmaci e agenti diagnostici alle cellule di un neuroblastoma, un tumore aggressivo nei bambini.

    Un team multidisciplinare di diversi centri di ricerca di Madrid, compresi vari ospedali, Universidad Politécnica de Madrid (UPM) e Complutense (UCM), ha sviluppato molecole sintetiche in grado di legarsi specificamente alle cellule di neuroblastoma.

    Lo sviluppo di un sistema in grado di riconoscere le cellule cancerose e di somministrare specificamente farmaci a tali cellule aumenterà l'efficienza della terapia e ridurrà gli effetti indesiderati. Finora, topi sono stati utilizzati per le prove, ma si prevede la sua applicazione nell'uomo entro i prossimi cinque anni.

    Il neuroblastoma è un tumore pediatrico molto aggressivo con una diagnosi complessa quando rilevato allo stato metastatico. I trattamenti attuali consistono nella somministrazione di agenti chemioterapici al fine di uccidere le cellule tumorali e rallentare la progressione della malattia.

    Sfortunatamente, questi farmaci mancano di specificità contro le cellule tumorali e causano numerosi effetti collaterali e un'elevata tossicità sistemica, compromettere le possibilità di guarigione e la qualità della vita dei pazienti. Al fine di trovare nuove soluzioni per migliorare il trattamento, vari centri di ricerca di Madrid in collaborazione con diversi ospedali hanno avviato uno studio che sta già dando buoni risultati.

    A tal fine, i ricercatori hanno sintetizzato una famiglia di molecole in grado di legare in modo specifico una proteina presente nella membrana cellulare di oltre il 90% delle cellule di neuroblastoma, il trasportatore della noradrenalina (NET).

    "Queste molecole hanno una piccola struttura centrale composta da amminoacidi naturali che funzionano come impalcature appositamente progettate per adattarsi ai centri di riconoscimento della proteina NET in modo simile a una chiave che si inserisce nella serratura, "Alejandro Baez, un ricercatore UPM coinvolto nel progetto, spiega. "Per di qua, il processo di riconoscimento è altamente selettivo, poiché la rilegatura avviene solo con l'apposito lucchetto, ' che si trova solo sulla superficie delle cellule di neuroblastoma, evitando così le cellule sane, " Conclude Baez.

    L'efficacia di questi scaffold molecolari è stata testata in topi di laboratorio affetti da questa malattia ed è stata dimostrata la capacità di trasportare sia farmaci che agenti diagnostici. I ricercatori stanno attualmente lavorando all'applicazione di questa tecnologia al trasporto specifico di farmaci antitumorali in modelli di neuroblastoma simili a quelli che compaiono negli esseri umani.

    Stanno anche studiando l'uso di questi sistemi per il miglioramento delle tecniche di diagnosi clinica precoce di questa malattia. "Si prevede che i risultati futuri ci consentiranno di studiarne le applicazioni nell'uomo entro due-cinque anni, "dicono i ricercatori.

    Questo progetto è una collaborazione a lungo termine del gruppo della Professoressa María Vallet (Universidad Complutense de Madrid), Dr. Manuel Ramírez Orellana (Hospital Niño Jesús) e Dr. Alejandro Baeza che è attualmente professore all'Universidad Politécnica de Madrid.


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