Scienziati in Australia hanno sviluppato un composto per la prima volta al mondo in grado di mantenere le cellule vive e funzionanti in uno stato perfettamente sano quando altrimenti sarebbero morte.

La capacità di intervenire rapidamente e prevenire la morte cellulare, o apoptosi, potrebbe cambiare le regole del gioco per le emergenze e le procedure mediche, come ridurre al minimo il danno cellulare dopo attacchi di cuore, o conservare gli organi per i trapianti.

I risultati preclinici, pubblicato sulla rivista Natura chimica biologia , segui 11 anni di ricerca collaborativa presso il Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research, leader mondiale negli studi sulla morte cellulare.

Lo studio è stato condotto dal professor David Huang, Il professor Guillaume Lessene e il professor Benjamin Kile, che ora è alla Monash University.

Professore Lesseno, responsabile del tema Nuovi farmaci e tecnologie avanzate dell'Istituto, ha affermato che il nuovo "bloccante della morte cellulare" è eccezionale per la sua capacità di mantenere le cellule vive e sane in laboratorio.

"Mai prima d'ora abbiamo visto una capacità così promettente di intervenire nelle prime fasi dell'apoptosi prima che si verifichi un danno irreversibile, " Ha detto il professor Lessen.

Professor Huang, un capo laboratorio nella divisione Cellule del sangue e tumori del sangue dell'Istituto, ha affermato che la capacità di fermare la morte cellulare indesiderata potrebbe essere preziosa per il futuro delle cure mediche.

"La lesione acuta può causare la morte rapida delle cellule portando alla perdita e all'indebolimento di tessuti e muscoli. In tali circostanze, essere in grado di prevenire la morte cellulare incontrollata potrebbe migliorare il recupero di un paziente, o anche le loro possibilità di sopravvivenza, "Ha detto il professor Huang.

L'apoptosi è una forma di morte cellulare strettamente regolata, essenziale per la salute e lo sviluppo. Questo processo è controllato dalla "famiglia BCL-2" di proteine. All'interno di questa famiglia, alcune proteine ​​promuovono la sopravvivenza cellulare, mentre altri guidano la morte cellulare. Le proteine ​​chiamate BAK e BAX sono coinvolte in una fase critica della morte cellulare nota come "punto di non ritorno". Le cellule sono destinate a morire una volta che BAK o BAX sono attivati.

Professor Kile, Responsabile di Anatomia e Biologia dello sviluppo presso il Monash Biomedicine Discovery Institute, ha detto che il composto ha disabilitato con successo BAK.

"Nei modelli di laboratorio abbiamo scoperto che potevamo ignorare l'apoptosi e mantenere le cellule funzionanti, " Egli ha detto.

"Abbiamo dimostrato che è possibile fermare la cascata biochimica che innesca la morte cellulare, proprio nel punto in cui inizia".

Il farmaco proof-of-concept è stato sviluppato attraverso un'estesa chimica medicinale a seguito di una campagna di screening ad alto rendimento di un quarto di milione di potenziali piccole molecole di farmaco.

I laboratori coinvolti da allora hanno costituito la fondazione del Centro nazionale per la scoperta della droga del Walter and Eliza Hall Institute, una struttura di livello mondiale che è stata aperta agli scienziati di tutta l'Australia per proseguire i loro viaggi di scoperta di farmaci senza dover andare all'estero.

L'esperienza dell'Istituto nella ricerca sulla morte cellulare abbraccia più di 30 anni, a cominciare dalla scoperta storica alla fine degli anni '80 che la proteina BCL-2 potrebbe consentire la sopravvivenza prolungata delle cellule tumorali. Questa scoperta fondamentale ha contribuito a informare lo sviluppo di un trattamento antitumorale per i pazienti con leucemia.

La nuova ricerca mette in luce 'l'altra faccia della stessa medaglia'; offrendo la speranza che un giorno i farmaci che intervengono con successo per bloccare l'apoptosi possano essere usati per trattare condizioni come malattie cardiovascolari e disturbi degenerativi.

I ricercatori stanno ora cercando di applicare le conoscenze allo sviluppo di bloccanti della morte cellulare efficaci e sicuri negli esseri umani.

Il professor Huang ha affermato che i prossimi passi comporteranno anche l'applicazione delle conoscenze acquisite a modelli di malattia più avanzati.

"Potrebbero esserci applicazioni per mantenere in vita le cellule per prevenire malattie degenerative, " Egli ha detto.