Sembra troppo bello per essere vero:un solo farmaco che potrebbe curare le peggiori afflizioni dell'umanità, compresa l'aterosclerosi, cancro, Alzheimer, Parkinson e artrite. Tutte queste malattie hanno una cosa in comune:coinvolgono una proteina infiammatoria chiamata NLRP3. Ora, start-up biotecnologiche e aziende farmaceutiche stanno correndo per sviluppare farmaci che inibiscano la funzione di questa proteina, secondo un articolo in Notizie chimiche e di ingegneria (C&EN), il settimanale di notizie dell'American Chemical Society.

NLRP3 fa parte di un grande complesso proteico chiamato inflammasoma, che innesca una catena di eventi che fa aprire le cellule e versare il loro contenuto che induce l'infiammazione. Questa proteina è coinvolta in così tante malattie che le aziende farmaceutiche non sanno nemmeno da dove cominciare, Scrive l'editore associato Ryan Cross. Gli scienziati che lavorano per sviluppare inibitori NLRP3 devono affrontare anche altre sfide:in particolare, l'esatta struttura dell'inflammasoma rimane misteriosa.

Tuttavia, circa una dozzina di aziende hanno programmi dedicati al blocco di NLRP3 o delle relative proteine ​​dell'inflammasoma. Un tale inibitore, chiamato MCC950, blocca NLRP3 con alta specificità in laboratorio. Però, un piccolo studio clinico del composto di Pfizer ha mostrato una potenza più debole del previsto, così come danni al fegato a dosi elevate. Alcune aziende stanno ora utilizzando MCC950 come punto di partenza per progettare molecole più sicure ed efficaci, mentre altri stanno cercando di trovare inibitori non correlati al composto. Attualmente, diversi inibitori NLRP3 con una serie di meccanismi sono in fase preclinica, Studi di Fase I e Fase II, Rapporti incrociati.