Credito:Mary Ann Liebert, Inc., editori
Gli analoghi terapeutici degli oligonucleotidi rappresentano una nuova e promettente famiglia di farmaci che agiscono su bersagli di acidi nucleici come RNA o DNA; però, la loro efficacia è stata limitata a causa della difficoltà di attraversare la membrana cellulare. Un nuovo approccio di consegna basato su nanoparticelle di peptidi che penetrano nelle cellule può trasportare in modo efficiente analoghi oligonucleotidici a carica neutra nelle cellule, come riportato in Acidi nucleici terapeutici .
Nell'articolo, "Erogazione di nanoparticelle di peptidi di oligonucleotidi morfolino a commutazione di giunzione a carica neutra, " Peter Järver e coautori, Campus biomedico di Cambridge (Regno Unito), Ospedale universitario Karolinska (Huddinge, Svezia), Università di Stoccolma (Svezia), Università di Alessandria (Egitto), e Università di Oxford (Regno Unito), si noti che mentre esistono sistemi di consegna per facilitare l'ingresso cellulare di farmaci oligonucleotidi caricati negativamente, questi approcci non sono efficaci per gli analoghi oligonucleotidici a carica neutra. Gli autori descrivono peptidi funzionalizzati con lipidi che formano un complesso con oligonucleotidi morfolino a carica neutra, consentendo loro di attraversare le cellule e mantenere la loro attività biologica.
"Lo sfruttamento dei morfolini fosforodiamidati rappresenta un approccio entusiasmante al trattamento di una serie di bersagli terapeutici, " afferma l'editore esecutivo Graham C. Parker, dottorato di ricerca, Il dipartimento di pediatria di Carman e Ann Adams, Scuola di Medicina della Wayne State University, Ospedale pediatrico del Michigan, Detroit, MI. "Questo documento suggerisce un approccio intrigante ma pratico per risolvere la mancanza di un comodo sistema di somministrazione non covalente".