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    Gli studi clinici CRISPR sponsorizzati dall'azienda inizieranno nel 2018

    Quest'anno potrebbe essere decisivo per CRISPR, la tecnica di editing genetico, che è stato salutato come un importante passo avanti nella ricerca di laboratorio. Questo perché saranno condotti i primi studi clinici sponsorizzati dall'azienda per vedere se può aiutare a curare le malattie negli esseri umani, secondo un articolo in Notizie chimiche e di ingegneria ( C&EN ), il settimanale di notizie dell'American Chemical Society.

    C&EN Assistant Editor Ryan Cross riferisce che una grande spinta sta arrivando dall'industria, in particolare da tre società, ciascuna in parte fondata da uno dei tre inventori del metodo. Si stanno concentrando sulle malattie del sangue chiamate anemia falciforme e -talassemia, soprattutto perché la loro causa precisa è nota. In queste malattie, l'emoglobina non funziona correttamente, portando a gravi problemi di salute in alcune persone. Crispr Therapeutics e Intellia Therapeutics intendono testare la tecnica per aumentare i livelli di una versione alternativa di emoglobina sana. Editas Medicina, però, utilizzerà anche CRISPR per correggere le mutazioni nel gene difettoso dell'emoglobina. Anche i laboratori guidati da ricercatori universitari si uniscono al mix, iniziare o continuare gli studi clinici con l'approccio nel 2018.

    Poiché CRISPR viene utilizzato per tagliare il DNA di una cellula e inserire una nuova sequenza, sono state espresse preoccupazioni circa il rischio di incidenti. Un taglio nel posto sbagliato potrebbe significare introdurre una nuova mutazione che potrebbe essere benigna o cancerosa. Ma secondo i sostenitori del metodo, i ricercatori stanno conducendo ampie previsioni al computer e test in vitro per evitare questo risultato.


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