Nanoparticelle lipidiche (LNP) :
- Le nanoparticelle lipidiche sono veicoli di somministrazione ampiamente utilizzati per le terapie a base di mRNA.
- Sono costituiti da una miscela di lipidi che formano una barriera protettiva attorno alla molecola di mRNA.
- Gli LNP possono essere modificati chimicamente per migliorarne la stabilità, il tempo di circolazione e l'assorbimento cellulare.
- Il complesso mRNA-LNP viene assorbito dalle cellule attraverso l'endocitosi, dove rilascia l'mRNA nel citoplasma.
Nanoparticelle polimeriche :
- Le nanoparticelle polimeriche sono un'altra classe di veicoli di somministrazione per terapie a base di mRNA.
- Sono costituiti da polimeri biodegradabili che formano una matrice per incapsulare e proteggere l'mRNA.
- Le nanoparticelle polimeriche possono essere funzionalizzate per colpire tipi cellulari o tessuti specifici.
- Dopo l'assorbimento cellulare, la matrice polimerica si degrada, rilasciando l'mRNA nel citoplasma.
Peptidi di penetrazione cellulare (CPP) :
- I CPP sono peptidi corti che possono facilitare il rilascio di agenti terapeutici a base di mRNA attraverso le membrane cellulari.
- Possono essere attaccati all'mRNA o formulati in sistemi di rilascio per migliorare l'assorbimento cellulare.
- I CPP funzionano interagendo con la membrana cellulare e promuovendo l'internalizzazione dell'mRNA.
Vettori virali :
- I vettori virali, come i virus adeno-associati (AAV) e i lentivirus, possono essere utilizzati per fornire terapie a base di mRNA.
- I vettori virali infettano efficacemente le cellule e trasportano il carico utile di mRNA nel citoplasma.
- Tuttavia, i vettori virali presentano problemi di immunogenicità e possono richiedere un'attenta ottimizzazione per la somministrazione di terapie a base di mRNA.
Elettroporazione :
- L'elettroporazione è un metodo fisico che utilizza impulsi elettrici per creare pori temporanei nella membrana cellulare.
- Ciò consente agli agenti terapeutici a base di mRNA di entrare direttamente nelle cellule senza la necessità di elaborati veicoli di consegna.
- L'elettroporazione viene spesso utilizzata in ambienti in vitro o applicazioni localizzate in vivo.
La scelta del metodo di somministrazione dipende da fattori quali la stabilità dell'mRNA terapeutico, il tipo di cellula bersaglio, la via di somministrazione desiderata e la scalabilità per le applicazioni cliniche. La ricerca continua e i progressi tecnologici mirano a migliorare l’efficienza di somministrazione, la specificità e la sicurezza delle terapie a base di mRNA per sfruttare il loro pieno potenziale nel trattamento di varie malattie.
