La ricerca in fase iniziale della Northwestern Medicine ha dimostrato una potenziale nuova strategia terapeutica per il trattamento dei tumori cerebrali mortali del glioblastoma.

La strategia prevede l'utilizzo di nanoparticelle a base di polimeri lipidici per fornire molecole ai tumori, dove le molecole spengono i fattori chiave del cancro chiamati cellule che iniziano il tumore cerebrale (BTIC).

"I BTIC sono popolazioni di tumori cerebrali maligni che sono alla base della resistenza alla terapia, recidiva e invasione inarrestabile comunemente riscontrata dai pazienti con glioblastoma dopo il regime di trattamento standard della resezione chirurgica, radiazioni e chemioterapia, " ha spiegato il primo autore dello studio, Dottor Dou Yu, ricercatore assistente professore di chirurgia neurologica presso la Northwestern University Feinberg School of Medicine.

I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Atti dell'Accademia Nazionale delle Scienze .

Utilizzando modelli murini di tumori cerebrali impiantati con BTIC derivati ​​da pazienti umani, gli scienziati hanno iniettato nanoparticelle contenenti piccoli RNA interferenti (siRNA), brevi sequenze di molecole di RNA che riducono l'espressione di specifiche proteine ​​che promuovono il cancro, direttamente nel tumore. Nel nuovo studio, la strategia ha fermato la crescita del tumore e ha esteso la sopravvivenza quando la terapia è stata somministrata continuamente attraverso una pompa per infusione di farmaci impiantata.

"Questo importante progresso, anche se ancora in una fase concettuale, sottolinea una nuova direzione nella ricerca di una cura per una delle condizioni mediche più devastanti conosciute dall'umanità, " ha detto Yu, che ha collaborato alla ricerca con il ricercatore principale Dr. Maciej Lesniak, Michael J. Marchese Professore di Neurochirurgia e cattedra di chirurgia neurologica.

Il glioblastoma è particolarmente difficile da trattare perché il suo corredo genetico varia da paziente a paziente. Questo nuovo approccio terapeutico consentirebbe di fornire siRNA per colpire contemporaneamente più prodotti genici cancerogeni nel tumore di un particolare paziente.

In questo studio, gli scienziati hanno testato siRNA che prendono di mira quattro fattori di trascrizione altamente espressi in molti tessuti di glioblastoma, ma non tutti. La terapia ha funzionato contro classi di BTIC di glioblastoma con alti livelli di quei fattori di trascrizione, mentre altre classi del cancro non hanno risposto.

"Questo dipinge un quadro per regimi terapeutici personalizzati per il glioblastoma basati sul profilo del tumore, " Yu ha detto. "La nanomedicina personalizzata potrebbe mirare alle firme genetiche uniche in ogni paziente specifico e potenzialmente portare a maggiori benefici terapeutici".

La strategia potrebbe applicarsi anche ad altre condizioni mediche legate al sistema nervoso centrale, non solo ai tumori cerebrali.

"Le malattie neurologiche degenerative o anche le condizioni psichiatriche potrebbero essere potenzialmente i candidati terapeutici per questa piattaforma di somministrazione multiplex, " disse Yu.

Prima che gli scienziati possano tradurre questa ricerca proof-of-concept per gli esseri umani, dovranno continuare a perfezionare la piattaforma di nanomedicina e valutarne la sicurezza a lungo termine. Ancora, i risultati di questa nuova ricerca forniscono informazioni per ulteriori indagini.

"La nanomedicina offre un'opportunità unica per far progredire una strategia terapeutica per una malattia senza una cura. Prendendo di mira efficacemente le cellule staminali che iniziano il tumore al cervello responsabili della recidiva del cancro, questo approccio apre nuovi approcci traslazionali al cancro al cervello maligno, "Lesniak ha riassunto.