Un nuovo studio condotto da ricercatori dell’Università della California, Berkeley, ha esaminato le dinamiche di come CRISPR-Cas9 prende di mira il DNA nelle cellule vive. Lo studio, pubblicato sulla rivista Molecular Cell, fornisce nuove informazioni su come funziona questo potente strumento di modifica genetica e potrebbe contribuire a migliorarne la precisione e l’efficienza.

CRISPR-Cas9 è un sistema di editing genetico che utilizza un RNA guida (gRNA) per dirigere la proteina Cas9 verso una specifica sequenza di DNA. Una volta legato al DNA, Cas9 taglia il DNA, creando una rottura del doppio filamento che può poi essere riparata dal macchinario di riparazione del DNA della cellula. Questo processo può essere utilizzato per inserire, eliminare o modificare i geni, rendendo CRISPR-Cas9 uno strumento promettente per il trattamento di un’ampia gamma di malattie genetiche.

Tuttavia, CRISPR-Cas9 non è sempre accurato al 100%. A volte può tagliare il DNA in punti non desiderati, portando a mutazioni indesiderate. Il nuovo studio dell’UC Berkeley ha cercato di capire perché ciò accade esaminando la dinamica di come CRISPR-Cas9 prende di mira il DNA nelle cellule vive.

Utilizzando una combinazione di imaging di cellule vive e analisi biochimiche, i ricercatori hanno scoperto che CRISPR-Cas9 si lega prima al DNA in posizioni casuali prima di cercare la sua sequenza bersaglio. Questo processo di ricerca può richiedere diversi minuti e durante questo periodo CRISPR-Cas9 può tagliare il DNA in posizioni non previste.

I ricercatori hanno anche scoperto che l’efficienza di CRISPR-Cas9 è influenzata dalla struttura del DNA. Ad esempio, è più probabile che CRISPR-Cas9 tagli il DNA in punti vicini a piegature o attorcigliamenti del DNA.

Questi risultati forniscono nuove informazioni sul funzionamento di CRISPR-Cas9 e potrebbero contribuire a migliorarne l’accuratezza e l’efficienza. Comprendendo le dinamiche di come CRISPR-Cas9 prende di mira il DNA, gli scienziati possono progettare gRNA più specifici per le loro sequenze bersaglio e ridurre il rischio di mutazioni involontarie.

CRISPR-Cas9 è uno strumento potente con il potenziale per rivoluzionare la medicina, ma è importante capire come funziona per poterlo utilizzare in modo sicuro ed efficace. Il nuovo studio dell’UC Berkeley fornisce importanti informazioni sulle dinamiche del targeting CRISPR-Cas9, che potrebbero aiutare a migliorarne l’accuratezza e l’efficienza e renderlo uno strumento più promettente per il trattamento di un’ampia gamma di malattie genetiche.