La terapia genica è una nuova e promettente tecnologia medica che ha il potenziale per trattare un’ampia gamma di malattie introducendo materiale genetico nelle cellule per correggere o integrare un difetto genetico. Tuttavia, l’efficienza della terapia genica è spesso limitata dalla risposta immunitaria dell’organismo, che può attaccare e distruggere i vettori virali utilizzati per trasportare i geni terapeutici.

Ora, i ricercatori dell’Università della California, San Francisco (UCSF) hanno sviluppato un nuovo modello computazionale in grado di simulare le interazioni tra il sistema immunitario e i vettori della terapia genica. Questo modello può essere utilizzato per identificare strategie per migliorare l’efficienza della terapia genica riducendo al minimo la risposta immunitaria.

I ricercatori hanno testato il loro modello utilizzando i dati di uno studio clinico di terapia genica per una rara malattia genetica chiamata deficit di adenosina deaminasi (ADA). La carenza di ADA è una condizione pericolosa per la vita in cui al corpo manca l’enzima ADA, necessario affinché il sistema immunitario funzioni correttamente.

I ricercatori hanno scoperto che il loro modello poteva prevedere con precisione la risposta immunitaria alla terapia genica nello studio sulla carenza di ADA. Hanno inoltre utilizzato il modello per identificare diverse strategie che potrebbero migliorare l’efficienza della terapia genica per il deficit di ADA. Queste strategie includevano l’uso di un diverso tipo di vettore virale, la somministrazione della terapia genica a una dose inferiore e la somministrazione ai pazienti di farmaci immunosoppressori per sopprimere la risposta immunitaria.

I ricercatori affermano che il loro modello potrebbe essere utilizzato per migliorare l’efficienza della terapia genica per un’ampia gamma di malattie. Simulando le interazioni tra il sistema immunitario e i vettori della terapia genica, il modello può aiutare i ricercatori a identificare strategie per ridurre al minimo la risposta immunitaria e migliorare le possibilità di successo della terapia genica.

"Il nostro modello fornisce un potente strumento per comprendere e migliorare l'efficienza della terapia genica", ha affermato l'autore principale dello studio, il dottor Alexander Marson, professore di medicina presso l'UCSF. "Crediamo che questo modello potrebbe essere utilizzato per accelerare lo sviluppo di nuove terapie geniche per un'ampia gamma di malattie".

Lo studio è pubblicato sulla rivista _Nature Medicine_.