Schema del cervello di una persona con malattia di Alzheimer. Credito:Wikipedia/dominio pubblico.
Uno dei tratti distintivi della malattia di Alzheimer, un disturbo debilitante caratterizzato da deficit di memoria e declino cognitivo generale, è l'accumulo nel cervello di una proteina chiamata amiloide-b. Queste proteine formano "placche" e si legano a proteine uniche sulla superficie delle cellule cerebrali chiamate recettori, causando la morte cellulare diffusa.
Ora, I ricercatori dell'UCLA hanno scoperto un farmaco che impedisce alle placche di beta-amiloide di attaccarsi alle cellule cerebrali, prevenire la morte cellulare estesa. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Chimica della natura .
Dott. Lin Jiang, professore assistente di neurologia, lavorando con David Eisenberg, professore di chimica e biochimica e di chimica biologica all'UCLA, identificato il sito di legame della placca dell'amiloide-b al suo recettore determinandone la struttura tridimensionale. La conoscenza di questa interazione è un primo passo fondamentale verso la ricerca di un farmaco per prevenire l'interazione tra le proteine tossiche e le cellule cerebrali. Jiang e il suo team hanno quindi utilizzato un software per computer per assisterli nel processo di selezione dei farmaci.
"Stavamo cercando una molecola che potesse bloccare il recettore come uno scudo, impedendo all'amiloide-b di legarsi e uccidere le cellule cerebrali, " ha detto Jiang.
Al fine di trovare candidati molecolari per bloccare l'interazione b-amiloide/cellule cerebrali, Jiang e colleghi hanno cercato in una biblioteca contenente più di 32, 000 molecole. Questo elenco conteneva farmaci approvati per uso umano, sono attualmente in sperimentazione clinica, o sono presenti in natura. Ciò significava che molte caratteristiche dei farmaci candidati erano già note ed erano sicure per l'uso umano.
Da questo elenco di molecole, una droga, ALI6, ha mostrato risultati promettenti in esperimenti basati su cellule.
Jiang e il suo team hanno coltivato cellule cerebrali di topo e le hanno esposte alle proteine b-amiloidi tossiche, quindi ha trattato alcune cellule con ALI6 e ha confrontato i livelli di morte cellulare tra i gruppi. Il trattamento con ALI6 ha prevenuto quasi completamente la morte cellulare causata dalla b-amiloide, suggerendo che il farmaco potrebbe eventualmente essere esplorato per curare il morbo di Alzheimer.
ALI6 è un candidato promettente. Non solo non è tossico, ma può anche spostarsi dal flusso sanguigno al cervello, un tratto critico per qualsiasi farmaco finalizzato al trattamento di disturbi del sistema nervoso centrale come il morbo di Alzheimer. Inoltre, ALI6 offre un netto vantaggio rispetto ad altri trattamenti.
"Attualmente, molti farmaci hanno lo scopo di prevenire l'accumulo e la formazione di placche delle proteine b-amiloidi perché questa è la forma pericolosa della proteina, " Jiang ha detto. "Tuttavia, quando a una persona viene diagnosticato il morbo di Alzheimer, molte delle placche b-amiloidi si sono già formate, quindi la finestra temporale per il trattamento si sta già chiudendo".
La malattia di Alzheimer è la sesta causa di morte negli Stati Uniti, con una stima di 5,5 milioni di persone che attualmente vivono con la malattia.
I risultati di questo studio dovrebbero essere confermati in ulteriori test sugli animali prima che possano iniziare gli studi sull'uomo.