(Phys.org)—Un team di ricercatori dell'Università della California e dell'Università di Tokyo ha trovato un modo per utilizzare la tecnica di editing genetico CRISPR che non si basa su un virus per la consegna. Nel loro articolo pubblicato sulla rivista Ingegneria biomedica della natura , il gruppo descrive la nuova tecnica, come funziona e miglioramenti che devono essere fatti per renderlo uno strumento di editing genetico praticabile.

CRISPR-Cas9 è stato molto nelle notizie ultimamente perché consente ai ricercatori di modificare direttamente i geni, disabilitando le parti indesiderate o sostituendole del tutto. Ma nonostante molte storie di successo, la tecnica soffre ancora di un grave deficit che le impedisce di essere utilizzata come un vero strumento medico:a volte commette errori. Questi errori possono causare piccoli o grandi problemi a un host a seconda di cosa va storto. Ricerche precedenti hanno suggerito che la maggior parte degli errori è dovuta a problemi di consegna, il che significa che è necessaria una sostituzione della parte virale della tecnica. In questo nuovo sforzo, i ricercatori riferiscono di aver scoperto proprio un sostituto del genere, e ha funzionato così bene che è stato in grado di riparare una mutazione genetica in un modello murino di distrofia muscolare di Duchenne. Il team ha chiamato la nuova tecnica CRISPR-Gold, perché una nanoparticella d'oro è stata utilizzata per fornire le molecole di modifica genica invece di un virus.

Il nuovo pacchetto è stato creato modificando un po' di DNA per farlo aderire a una nanoparticella d'oro e poi a una proteina Cas9 e anche a una guida dell'RNA. Il pacchetto è stato quindi rivestito con un polimero che fungeva da involucro di contenimento, uno che innescava anche l'endocitosi (una forma di trasporto cellulare) e aiutava le molecole a sfuggire agli endosomi una volta all'interno delle cellule bersaglio. Le molecole si sono quindi attivate:il Cas9 ha tagliato il filamento di DNA bersaglio, l'RNA guida mostrava cosa doveva essere fatto e un filamento di DNA veniva posizionato dove era esistita una mutazione. Il risultato è stato un gene privo di una mutazione che causa la distrofia muscolare di Duchenne.

C'è ancora un grosso problema da superare con la tecnica, tuttavia, funziona solo nelle applicazioni localizzate. Idealmente, una massa di pacchetti verrebbe iniettata nel flusso sanguigno consentendo la riparazione di tutti i tipi di cellule, come i muscoli danneggiati da un gene mutante.

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