I ricercatori della Duke hanno sviluppato un modo per utilizzare l'editing genetico per prevenire e curare il COVID-19 nei topi, che ritengono sia promettente per le persone.

Sono i primi ricercatori a dimostrare che CRISPR, un potente strumento di modifica genetica, può essere utilizzato contro COVID-19. Il gruppo, guidato dal professore della Duke School of Medicine Qianben Wang, ha pubblicato i risultati su Nature Chemical Biology martedì.

Se ulteriori ricerche dimostreranno che il trattamento è efficace nell'uomo, potrebbe offrire una strategia di prevenzione che dura diversi giorni e può resistere a varianti di coronavirus in continua evoluzione.

Come funziona

Questo trattamento è incentrato su un enzima chiamato CTSL, di cui i coronavirus hanno bisogno per entrare nelle cellule umane.

I ricercatori hanno cercato a lungo di eliminare il CTSL per fermare le infezioni da coronavirus, ma si sono imbattuti in un problema:l'enzima è anche essenziale per molti dei normali processi del corpo.

Wang e il suo team hanno utilizzato due strategie per affrontare questo problema.

In primo luogo, hanno sviluppato un metodo estremamente mirato per assicurarsi che CRISPR colpisca solo le cellule polmonari. Ha detto che il 94% delle nanoparticelle iniettate nei corpi dei topi ha raggiunto i polmoni. Il suo laboratorio ha un brevetto in attesa sia negli Stati Uniti che in Europa per la tecnologia delle nanoparticelle.

Hanno anche utilizzato una strategia di modifica genetica che interrompe la produzione di CTSL solo per un paio di giorni o una settimana, offrendo la promessa che il corpo può continuare a funzionare normalmente in seguito.

Insieme, questi metodi hanno impedito in modo sicuro ed efficace al COVID-19 di entrare nelle cellule dei topi e hanno fermato rapidamente il virus nei topi che erano già stati infettati.

La prevenzione del COVID-19 con l'editing genetico, un intervento a livello di DNA e RNA che ha stimolato l'innovazione in diversi campi, presenta numerosi vantaggi rispetto ai vaccini attualmente disponibili.

I tre vaccini sul mercato funzionano identificando la proteina spike del virus e spingendo il sistema immunitario ad attaccarlo. Ciò significa che se la proteina spike cambia, l'efficacia del vaccino può diminuire, un fatto con cui i funzionari sanitari sono ora alle prese con la comparsa di nuove sottovarianti di omicron.

Al contrario, il metodo CRISPR non ha bisogno di trovare il coronavirus per ucciderlo. Mira alla fornitura di un enzima su cui fanno affidamento tutti i coronavirus, rendendolo resistente alle continue mutazioni del virus.

Poiché anche la strategia del laboratorio non dipende dal sistema immunitario del corpo, potrebbe esserci un altro vantaggio se questo funziona nelle persone. Potrebbe essere un modo migliore per proteggere le persone con un sistema immunitario compromesso che non hanno beneficiato dei vaccini.

Passaggi successivi

Questa tecnologia è ancora molto lontana dall'essere dimostrata efficace nelle persone, non importa essere disponibile al pubblico.

Dovrebbe essere sottoposto a rigorosi test clinici sull'uomo prima che la Food and Drug Administration lo approvi. Il laboratorio di Wang è alla ricerca di investimenti e potenzialmente di un partner industriale per accelerare tale processo.

Stanno anche continuando a ricercare se il trattamento possa essere somministrato tramite un aerosol anziché una flebo. Wang ha detto che immagina che le persone portino con sé qualcosa come un inalatore per l'asma a grandi eventi sportivi o lunghi viaggi in aereo e facciano una boccata prima o subito dopo per ridurre il rischio.

"Vogliamo che la terapia entri nel mondo reale", ha detto Wang.