Gli scienziati hanno sviluppato un nuovo modo per riprogrammare le cellule del sangue umano in cellule staminali, che potrebbero essere potenzialmente utilizzate per studiare e trattare un’ampia gamma di malattie.
La tecnica, pubblicata sulla rivista Nature, prevede il prelievo di un piccolo campione di sangue e la riprogrammazione dei globuli bianchi in cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC). Queste iPSC possono quindi essere differenziate in qualsiasi tipo di cellula del corpo, rendendole uno strumento prezioso per studiare lo sviluppo e le malattie umane.
"Si tratta di un importante passo avanti che aprirà nuove strade per la ricerca sulle malattie umane", ha affermato l'autore principale, il dottor George Daley, direttore del Programma di trapianto di cellule staminali presso il Boston Children's Hospital. "Ora possiamo studiare le malattie in un modo che non era mai stato possibile prima e possiamo potenzialmente sviluppare nuovi trattamenti basati sulle nostre scoperte."
I ricercatori hanno utilizzato la nuova tecnica per studiare l’anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi. Hanno riprogrammato le cellule del sangue di pazienti affetti da anemia falciforme in iPSC e poi le hanno differenziate in globuli rossi. Studiando questi globuli rossi riprogrammati, i ricercatori sono stati in grado di identificare nuove mutazioni genetiche che contribuiscono alla malattia.
I ricercatori hanno utilizzato la nuova tecnica anche per studiare una rara malattia genetica chiamata anemia di Diamond-Blackfan, che colpisce il midollo osseo. Hanno riprogrammato le cellule del sangue di pazienti affetti da anemia di Diamond-Blackfan in iPSC e poi le hanno differenziate in cellule del midollo osseo. Studiando queste cellule del midollo osseo riprogrammate, i ricercatori sono stati in grado di identificare nuovi geni coinvolti nella malattia.
I ricercatori ritengono che la nuova tecnica potrebbe essere utilizzata per studiare una vasta gamma di altre malattie, tra cui il cancro, le malattie cardiache e il diabete. Essi sperano che la tecnica porti a nuovi trattamenti per queste malattie.
"Si tratta di una nuova tecnologia molto promettente", ha affermato il dottor Francis Collins, direttore del National Institutes of Health (NIH). "Ha il potenziale per rivoluzionare il modo in cui studiamo e trattiamo le malattie umane."
Il NIH sta fornendo finanziamenti per ulteriori ricerche sulla nuova tecnica.