Credito:Liverpool School of Tropical Medicine
I ricercatori di LSTM stanno cercando nuovi modi per creare e fornire farmaci per un'ampia gamma di neuropatie immuno-medicate, sviluppando nuove versioni sintetiche del trattamento attualmente visto come l'ultima risorsa dai medici; terapia con immunoglobuline endovenose (IVIg).
IVIg funge da terapia di base per condizioni tra cui la polineuropatia infiammatoria cronica (CIDP) e la sindrome di Guillain-Barré, che è venuto all'attenzione del mondo negli ultimi mesi come conseguenza dell'epidemia del virus Zika. Il consumo mondiale di IvIg è triplicato dal 1980 con 100 tonnellate iniettate per via endovenosa ogni anno, questo ha avuto un impatto sulle forniture sia all'interno del SSN che a livello globale, che ora sono criticamente limitati.
Questa mancanza di disponibilità combinata con significative limitazioni cliniche deriva dalla dipendenza dai donatori umani e dal fatto che meno del 5% delle IVIg iniettate è terapeuticamente attivo, il che significa che sono necessarie dosi enormi; la caccia ai sostituti biomimetici è ora urgente. Un gruppo guidato dal professor Richard Pleass di LSTM è in prima linea in quella ricerca avendo sviluppato una serie di alternative sintetiche.
In un articolo pubblicato su Journal of Biological Chemistry , Il professor Pleass e colleghi descrivono l'importanza degli zuccheri chiamati acido sialico all'interno di queste strutture sintetiche per aumentare la loro capacità di legarsi efficacemente con i recettori nel corpo umano. "Uno dei maggiori problemi con IVIG è che un paziente richiede una dose enorme affinché il trattamento sia efficace, che può portare a eventi avversi a causa dell'eccessivo carico proteico." Spiega il Professor Pleass:"Abbiamo scoperto che aggiungendo zuccheri al composto sintetico e spostando la loro posizione all'interno di esso, possiamo rendere attivo fino all'80% di questo prodotto sintetico, il che significa che solo una frazione sarebbe necessaria per un trattamento efficace, riducendo il rischio di effetti avversi e abbassando significativamente il costo del trattamento".
Il gruppo di progetto, composto da ricercatori della LSTM e dell'Università di Oxford, descrivono questi sostituti sintetici per IvIg arricchiti per questi speciali acidi sialici nell'articolo e ora lavoreranno con i colleghi dell'Università Heinrich-Heine di Dusseldorf per verificare se i loro composti di piombo sono migliori di IVIg nel proteggere il sistema nervoso centrale dalle malattie. "C'è un enorme potenziale per questo lavoro." Ha continuato il professor Pleass:"Il fatto che abbiamo trovato un modo per arricchire i prodotti sialyated per uso umano significa che questi composti, che può essere prodotto ad una frazione del costo del trattamento attuale, potrebbe portare sollievo a milioni di persone in tutto il mondo".