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Per oltre due millenni, gli scienziati hanno sezionato animali per svelare segreti biologici. Oggi, circa il 5% degli animali utilizzati nella ricerca medica sono pesci, cani, gatti, invertebrati e primati, mentre il restante 95% sono roditori. Ogni anno, milioni di topi, ratti, criceti e porcellini d'India vengono utilizzati in tutto il mondo. Nella ricerca di terapie salvavita, cure contro il cancro e innovazioni chirurgiche, i vantaggi della sperimentazione animale spesso superano le considerazioni etiche.
Quando i ricercatori impiegano i topi in studi di laboratorio – noti come “studi sui topi” – non cercano farmaci per i roditori, ma per gli esseri umani. Usare i roditori come proxy è eticamente preferibile ai test diretti sugli esseri umani. I topi raggiungono la maturità sessuale in poche settimane, sono prolifici e possono essere gestiti eticamente in ambienti controllati. Anche la loro fisiologia e genetica sono sorprendentemente simili alle nostre.
I topi da laboratorio appartengono alla sottospecie domestica Mus musculus domesticus . Sebbene i primati condividano somiglianze genetiche ancora più strette, la ricerca approfondita, la comprensione comportamentale e il genoma completamente sequenziato del topo da laboratorio ne fanno il modello ottimale. Gli scienziati possono confrontare direttamente i cambiamenti genetici, poiché i topi di laboratorio condividono circa l'85% del DNA funzionale con gli esseri umani, mentre il restante 15% è ancora strettamente imparentato.
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Storicamente, i topi non sono sempre stati la prima scelta per le indagini scientifiche. Louis Pasteur, ad esempio, condusse i primi esperimenti sulla teoria dei germi su cani, mucche, pecore e primati. Fu solo nel 1902 che Abbie Lathrop allevò deliberatamente topi per uso di laboratorio, aprendo la strada al ceppo addomesticato di oggi. Gli anni '80, tuttavia, segnarono un'impennata drammatica nella ricerca sui topi con l'avvento delle tecnologie di editing genetico.
L'ascesa dell'editing genetico ha coinciso con lo Human Genome Project (HGP), uno sforzo globale che ha sequenziato l'intero genoma umano tra il 1990 e il 2003. L'HGP ha evidenziato l'architettura genetica quasi identica di topi e esseri umani, rivelando che solo circa 10 dei 4.000 geni mancano di controparti dirette.
Con l’editing genetico, gli scienziati possono creare topi “knockout”, individui in cui un gene specifico è stato rimosso dall’embrione. Confrontando i topi knockout con i gruppi di controllo, i ricercatori ottengono informazioni approfondite sulla funzione genetica e sui meccanismi delle malattie, come il cancro. Sebbene molti topi di laboratorio vengano sacrificati in questo processo, il loro contributo ha salvato innumerevoli vite umane.
