Venti anni fa, scienziati e investitori erano storditi dalla promessa della terapia genica di curare una serie di malattie mortali. Ma la tragica morte di un giovane a causa di un trattamento sperimentale nel 1999 ha quasi posto fine alla carriera di uno scienziato e all'intero campo. Ora, secondo un articolo in Notizie chimiche e di ingegneria ( C&EN ), il settimanale dell'American Chemical Society, sia lo scienziato che la terapia genica stanno vivendo una rinascita.

Concettualmente, la terapia genica è semplice:poiché molte malattie sono causate da geni difettosi, fornire copie sane di quei geni dovrebbe fornire una cura. Però, la sfida consiste nel fornire i geni terapeutici alle cellule appropriate del corpo. Negli anni '90, molti ricercatori, tra cui James Wilson dell'Università della Pennsylvania, stavano studiando adenovirus svuotati per impacchettare i geni curativi e portarli all'interno delle cellule. Wilson ha condotto uno studio clinico che ha esaminato l'uso della terapia genica dell'adenovirus per curare una rara malattia del fegato. Quattro giorni dopo aver ricevuto una grande dose della terapia genica, uno dei pazienti arruolati nello studio, Jesse Gelsinger, 18 anni, morto per una reazione immunitaria al virus. la morte di Gelsinger, e le indagini e le azioni legali che seguirono, ha notevolmente offuscato la reputazione di Wilson e il campo nel suo insieme, Scrive il vicedirettore Ryan Cross.

Nonostante, o forse a causa di, questa tragedia, Il laboratorio ridimensionato e caduto in disgrazia di Wilson ha lavorato per riscattare la terapia genica, con una nuova attenzione alla ricerca di virus più sicuri. Insieme a una manciata di altri ricercatori, Wilson ha iniziato a studiare un diverso tipo di veicolo di consegna genica:virus adeno-associati (AAV), che sembrava avere meno probabilità di innescare reazioni immunitarie mortali rispetto agli adenovirus, ma non erano particolarmente bravi a fornire i geni. Infine, Wilson e i suoi colleghi hanno scoperto una nuova famiglia di AAV che erano molto più bravi a ottenere il DNA terapeutico all'interno delle cellule. Oggi, quasi 100 programmi di sviluppo di farmaci in 42 aziende utilizzano AAV di questa famiglia, e nel 2019, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato una terapia genica che utilizza i virus per trattare una malattia neurologica fatale nei neonati. Mentre alcune persone incolpano ancora Wilson per la quasi scomparsa della terapia genica due decenni fa, altri lo accreditano per la rinascita del campo, Note incrociate.