Gli scienziati hanno scoperto che, ingegnerizzando i capsidi AAV, possono colpire selettivamente determinati tipi di cellule, comprese quelle nell'occhio. Ciò ha reso l’AAV un candidato promettente per le applicazioni di terapia genica in oftalmologia.
Uno dei motivi per cui l’AAV è adatto per la terapia genica oculare è la sua capacità di infettare le cellule che non si dividono. Molte cellule dell’occhio, comprese le cellule della retina, non si dividono attivamente, rendendo difficile il rilascio dei geni utilizzando i metodi tradizionali. L'AAV, tuttavia, può trasdurre in modo efficiente queste cellule che non si dividono, consentendo un'espressione prolungata di geni terapeutici.
Inoltre, l'AAV presenta un basso rischio di mutagenesi inserzionale, il che significa che è meno probabile che causi alterazioni genetiche dannose quando si integra nel genoma della cellula ospite. Questo profilo di sicurezza rende l’AAV una scelta interessante per la terapia genica nell’occhio, dove la precisione e gli effetti collaterali minimi sono essenziali.
I ricercatori hanno studiato l’uso dell’AAV per il trattamento di varie malattie degli occhi, tra cui disturbi ereditari della retina, degenerazione maculare legata all’età e distrofie corneali. Gli studi clinici che utilizzano terapie geniche basate su AAV hanno mostrato risultati promettenti, dimostrando il potenziale di questo approccio per ripristinare la vista e migliorare la qualità della vita dei pazienti con malattie degli occhi.
Nel complesso, la capacità dell’AAV di colpire specifici tessuti oculari e il suo basso rischio di effetti avversi lo rendono uno strumento prezioso per la terapia genica in oftalmologia, offrendo nuove speranze per il trattamento di patologie oculari precedentemente incurabili.
