Nel gennaio 2003, Il presidente George W. Bush ha chiesto al Congresso di sostenere il Piano di emergenza del presidente per il soccorso all'AIDS (PEPFAR) con un impegno di 15 miliardi di dollari "per invertire la tendenza contro l'AIDS". Il Congresso ha concordato, e il programma, che è stato continuato dalle amministrazioni Obama e Trump, ha, come notato in The New England Journal of Medicine , "ha avuto un impatto senza precedenti sulla pandemia di HIV e AIDS".
Ma come facciamo? veramente sapere che? Sì, I tassi di HIV, ad eccezione di alcuni paesi, sono diminuiti, ma possiamo dire che i programmi finanziati dal PEPFAR nei paesi con la più alta prevalenza di HIV e AIDS siano stati responsabili di questi cali? Dopotutto, i tassi di mortalità infantile per AIDS sono diminuiti nei paesi subsahariani che non hanno ricevuto finanziamenti PEPFAR.
Sfortunatamente, PEPFAR non ha creato un piano statistico all'inizio che potesse facilmente rispondere a queste domande. Un piano statistico è un po' come chiedere al tuo commercialista quali dati dovresti registrare prima di iniziare la tua attività, così saprai se stai guadagnando o perdendo soldi. La domanda che si poneva PEPFAR era se nel corso degli anni avesse raccolto dati sufficienti per valutare gli interventi del programma.
Questo tipo di analisi a posteriori sono piene di difficoltà. "Sono preferibili valutazioni pianificate, Certo, ma possiamo ancora imparare molto dalle valutazioni post-hoc, "dice Donna Spiegelman, la neo nominata Susan Dwight Bliss Professor of Biostatistics presso la Yale School of Public Health. "Non lascerei mai che il perfetto sia nemico del bene."
Pochi erano qualificati come Spiegelman per affrontare la sfida di capire se PEPFAR aveva funzionato. Con un dottorato congiunto ad Harvard in biostatistica ed epidemiologia e una formazione rigorosa in statistica matematica, Spiegelman era diventato un esperto nello sviluppo di metodi per valutare la scienza della prevenzione della salute pubblica. Nel 2014, è stata la prima (e finora unica) biostatistica a ricevere il premio Pioneer del direttore del National Institutes of Health, una sorta di sovvenzione geniale MacArthur per ricercatori biomedici che li libera e li finanzia:$ 500, 000 all'anno per cinque anni, per perseguire audaci, rischioso, ricerca innovativa.
Più o meno nello stesso periodo in cui Spiegelman ricevette il Pioneer Award, ha incontrato la nuova coordinatrice e ambasciatrice statunitense per l'AIDS globale Deborah Birx. Birx, un medico ed ex colonnello dell'esercito degli Stati Uniti, era stato direttore della Divisione globale HIV/AIDS dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie e lavorava come medico in Kenya. Poiché il Kenya era uno dei destinatari originali dei finanziamenti PEPFAR, Birx pensava che sarebbe stato un buon candidato da guardare per Spiegelman; sarebbe l'ambiente più ricco di dati tra i destinatari di PEPFAR.
Con il dottorando Dale Barnhart, Spiegelman si è concentrato su 10, 000 cliniche che gestiscono ciò che chiamano PMTCT (prevenzione della trasmissione da madre a figlio) dell'AIDS. PEPFAR aveva speso 248 milioni di dollari per sostenere il PMTCT in Kenya tra il 2004 e il 2014, e la mortalità infantile per le persone di età inferiore ai cinque anni si era dimezzata durante questo periodo. "L'idea di base, "dice Spiegelmann, "era per vedere se la mortalità infantile è diminuita con l'aumento dei finanziamenti".
La logica alla base dell'intervento è che, per prevenire la trasmissione dell'HIV ai bambini, le madri incinte devono essere testate. "Se sono testati, "dice Spiegelmann, "possono essere trattati e quel trattamento ridurrà drasticamente la velocità di trasmissione dal 30 o 40 percento a meno dell'1 percento".
Questa era l'idea di base, ma tirare fuori inferenze causali era tutt'altro che semplice. per fortuna, poiché PEPFAR è un programma del governo degli Stati Uniti, deve riferire al Congresso quanto spende ogni trimestre. Da questi dati, Barnhart ha ricavato un decennio di spesa per PMTCT. Hanno poi ottenuto dati sulla mortalità neonatale e infantile dal governo del Kenya e da altre agenzie.
Facendo un'analisi della "differenza nella differenza", sono stati in grado di esaminare gli effetti dei diversi livelli di finanziamento per il PMTCT tra le province del Kenya nel tempo, insieme alle tendenze della mortalità infantile locale, e quindi confrontarli con altre province con dati demografici simili che non avevano programmi PMTCT o li avevano ma con un supporto finanziario inferiore. Il team ha eseguito un'ampia gamma di analisi di sensibilità per modellare i dati mancanti, ma questi hanno avuto scarso impatto sul risultato.
"I risultati sono stati piuttosto drammatici, " afferma Spiegelman. Le province nel quartile più alto della spesa PEPFAR in un dato anno durante il periodo di studio hanno registrato una mortalità infantile inferiore di oltre il 30% rispetto a quelle nel quartile inferiore. "La spesa cumulativa PMTCT ha ridotto significativamente la mortalità infantile, salvare la vita a molti bambini keniani, " lei dice. "Abbiamo mostrato, e rigorosamente, che l'investimento degli Stati Uniti in PEPFAR ha mantenuto la sua promessa."
Tutta questa ricerca è stata condotta mentre Spiegelman era professore di metodi epidemiologici nei dipartimenti di epidemiologia, biostatistica, nutrizione e salute globale presso l'Harvard T.H. Chan School of Public Health. Dal 1 luglio è stata direttrice del nuovo Center for Methods in Implementation and Prevention Science (CMIPS) presso la School of Public Health della Yale University. "Speriamo di essere il punto di riferimento per i metodi scientifici di implementazione e prevenzione nel mondo. È il lavoro dei miei sogni".
