CRISPR-Cas9 funziona utilizzando una molecola di RNA guida per dirigere la proteina Cas9 verso una posizione specifica nel genoma. La proteina Cas9 taglia quindi il DNA in questa posizione, creando una rottura del doppio filamento. La cellula quindi ripara la rottura eliminando il DNA esistente o inserendone di nuovo.
Questa tecnologia è già stata utilizzata per trattare con successo una serie di malattie genetiche in modelli animali e sono attualmente in corso studi clinici per testare la sicurezza e l’efficacia di CRISPR-Cas9 negli esseri umani. Se questi studi avranno successo, CRISPR-Cas9 potrebbe diventare un nuovo potente strumento per il trattamento di un’ampia gamma di malattie genetiche.
Ecco una spiegazione più dettagliata di come funziona CRISPR-Cas9:
1. La molecola di RNA guida è progettata. Il primo passo nell’utilizzo di CRISPR-Cas9 è progettare una molecola di RNA guida. Questa molecola è composta da due parti:una sequenza bersaglio complementare alla sequenza di DNA che si desidera tagliare e una sequenza di impalcatura che si lega alla proteina Cas9.
2. La proteina Cas9 è complessata con l'RNA guida. La proteina Cas9 viene quindi complessata con la molecola di RNA guida. Questo complesso è quindi in grado di legarsi alla sequenza di DNA bersaglio.
3. La proteina Cas9 taglia il DNA. Una volta che la proteina Cas9 si è legata alla sequenza di DNA bersaglio, taglia il DNA in questa posizione, creando una rottura del doppio filamento.
4. Le riparazioni cellulari si rompono. La cellula quindi ripara la rottura eliminando il DNA esistente o inserendone di nuovo.
CRISPR-Cas9 è un potente strumento che ha il potenziale per rivoluzionare il trattamento delle malattie genetiche. Tuttavia, è importante notare che questa tecnologia è ancora nelle fasi iniziali di sviluppo e ci sono ancora una serie di sfide che devono essere superate prima che possa essere utilizzata in modo sicuro ed efficace sugli esseri umani.
